Hemangiol gegen Blutschwämmchen

Infantile Hämangiome sind gutartige Wucherungen unter Beteiligung von Blutgefäßen (Blutschwämmchen), die sich in der Haut oder in inneren Organen entwickeln. Sie entstehen typischerweise während der ersten vier bis sechs Lebenswochen und zeigen in der Anfangsphase ein rasches Wachstum, um dann in der Regel spontan wieder zu schrumpfen. Etwa 3 bis 10 Prozent der Kinder sind hiervon betroffen. Hämangiome sind zwar normalerweise unkompliziert, können aber schmerzhafte Geschwüre und Narbenbildung auslösen oder auch mit lebensbedrohlichen Komplikationen wie Atembeschwerden und Herzproblemen verbunden sein. Bei solchen Patienten mit schweren Komplikationen, die eine systemische Therapie erfordern, soll Hemangiol eingesetzt werden. Die Behandlung sollte bei Säuglingen im Alter von fünf Wochen bis fünf Monaten begonnen werden. In den meisten europäischen Ländern gibt es hierfür derzeit keine zugelassenen Behandlungsoptionen. In Deutschland und Frankreich sind Corticosteroide für schwere Fälle zugelassen.

PUMAs können für Arzneimittel gewährt werden, die bereits zugelassen sind, aber nicht mehr unter Patentschutz stehen, und die speziell für Kinder entwickelt wurden. Voraussetzung ist ein pädiatrisches Prüfkonzept (PIP), das vom Pädiatrieausschuss bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (PDCO) genehmigt werden muss. Als Anreiz zur Erforschung bekannter Wirkstoffe an Kindern erhalten PUMA-Zulassungen einen zehnjährigen Vermarktungsschutz.

Bislang hat das Instrument in der Industrie allerdings bei weitem nicht den erwarteten Anklang gefunden. Dies ist erst die zweite positive Stellungnahme für eine PUMA seit deren Einführung über die Kinderarzneimittel-Verordnung, die 2007 in Kraft trat. Die erste Zulassung für die pädiatrische Verwendung (PUMA) wurde im September 2011für Buccolam (Midazolam) zur Behandlung von Krampfanfällen bei pädiatrischen Patienten erteilt.