Eculizumab gegen seltene Blutkrankheit

Neben den erheblichen negativen Auswirkungen auf die Lebensqualität ist die Prognose für Menschen mit aHUS außerordentlich schlecht. 10 bis 15 Prozent der Betroffenen versterben in der ersten akuten Phase. Eculizumab verhindert den Krankheitsprozess, indem es die prothrombotischen und proinflammatorischen Prozesse blockiert. Der monoklonale Antikörper wird bei Erwachsenen als Erstbehandlung intravenös in einer Dosierung von 900 mg einmal wöchentlich für vier Wochen, dann als Erhaltungstherapie in einer Dosierung von 1200 mg in Woche fünf und dann alle 12 bis 16 Tage gegeben. Ein 30 ml-Fläschchen kostet nach dem British National Formulary 3150 Britische Pfund (ohne Umsatzsteuer).

Das Medikament wird als Teil eines neuen Programms des NICE bewertet, das auf hochspezialisierte, hochpreisige Technologien für Menschen mit seltenen Krankheiten ausgerichtet ist. Nach Schätzungen des NICE könnte Eculizumab den NHS im ersten Jahr bis zu 58 Millionen Britische Pfund kosten. Nach fünf Jahren könnten die Kosten auf 82 Millionen Britische Pfund ansteigen. Derzeit wird das Mittel aus einem Übergangsfonds für spezialisierte Behandlungen finanziert.

NICE-Chief Executive Andrew Dillon kommentiert den Leitlinien-Entwurf wie folgt: „Eculizumab verbessert die Lebensqualität der kleinen Anzahl von Menschen mit aHUS radikal. Bisher sind die Plasma-Therapie und Dialyse die wichtigsten Behandlungen. Beide haben nur einen geringen Einfluss auf die Symptomatik und den frühen Tod, aber erhebliche negative Auswirkungen auf die Lebensqualität der Patienten. Nach den vorliegenden Daten und Aussagen von Ärzten und Patienten, Familien und Betreuern ist klar, dass Eculizumab ein bedeutender Durchbruch in der Behandlung von aHUS ist. Das Arzneimittel ist allerdings sehr teuer. Bei seiner Entscheidung müssen wir berücksichtigen, dass das Budget für solche hoch spezialisierten Leistungen begrenzt ist, und wir müssen es angemessen verteilen.“

Der Leitlinien-Entwurf beinhaltet deshalb wichtige Voraussetzungen für den Einsatz, wie etwa die Koordination durch ein Experten-Zentrum und ein strenges qualitatives und quantitatives Monitoring des Patientenkreises. Der Entwurf ist nun bis zum 25. September 2014 zur Stellungnahme offen. Die Eingaben wird der zuständige Ausschuss dann bei seiner nächsten Sitzung im Oktober beraten und gegebenenfalls eine neue Fassung vorlegen.