IQWiG fehlen bei Nuwiq geeignete Daten

Nuwiq^® ist seit Juli 2014 für Personen mit Hämophilie des Typs A, einer Erbkrankheit, die häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet wird, zugelassen. Am 30. Oktober 2014 wurde dem IQWiG das Dossier zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs zugeleitet. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) legte für das Anwendungsgebiet rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate als zweckmäßige Vergleichstherapie fest. Der Hersteller Octapharma wählte den rekombinanten Blutgerinnungsfaktor Octocog alfa.

Für den direkten Vergleich legte er zwei randomisierte kontrollierte Studien mit Cross-over-Design vor. Ihr primäres Zielkriterium war die Pharmakokinetik. In beiden Studien erhielten die Patienten eine Einmaldosis von Simoctocog alfa oder Octocog alfa und – nach einer Wash-out-Phase – eine zweite Einmaldosis des jeweils anderen Wirkstoffs. Zur Bewertung des Zusatznutzens reicht aus Sicht des IQWiG eine einmalige Gabe aber nicht aus. Patienten mit Hämophilie müssten Blutungen langfristig behandeln und vorbeugen. Leitlinien der europäischen Zulassungsbehörde (EMA) sähen eine Mindestlaufzeit von sechs Monaten vor. Octapharma leite aus den Studien selbst keinen Vorteil seines Wirkstoffs ab.

Fehlende systematische Recherche

Die Daten, auf deren Basis der Hersteller für Simoctocog alfa einen Zusatznutzen beansprucht, stammen laut IQWiG aus einarmigen Studien zu jeweils einem der beiden Wirkstoffe. Bei Octocog alfa beziehe er sich in seinem Dossier jedoch ausschließlich auf die Fachinformationen und öffentlich verfügbare Unterlagen der Zulassungsbehörden. „Eine systematische Recherche nach Studien, wie für das Dossier gefordert, führte er nicht durch.“ Die Instituts-Wissenschaftler stießen bereits bei einer ersten orientierenden Suche auf eine weitere Studie zu Octocog alfa. „Da unklar ist, ob der Hersteller alle Studien zu Octocog alfa berücksichtigt hat, sind die Daten nicht geeignet, um einen Zusatznutzen daraus abzuleiten.“

Beim Institut gibt man darüber hinaus zu bedenken, dass dies auf Basis von einarmigen Studien ohnehin nur dann möglich wäre, wenn die Unterschiede zwischen Behandlungsgruppen sehr groß sind – wenn also sogenannte dramatische Effekte vorliegen. Denn die Ergebnissicherheit von Studien ohne Kontrollgruppe sei niedrig, so das IQWiG. Das letzte Wort ist mit der nun vorliegenden Dossierbewertung aber noch nicht gesprochen. Im Anschluss an ihre Publikation führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.