Lomitapid-Dossier überzeugt IQWiG nicht

Bei der homozygoten familiären Hypercholesterinämie handelt es sich um eine sehr selten auftretende, erbliche Stoffwechselerkrankung, bei der das Blut übermäßig viel LDL-Cholesterin (Low-Density Lipoprotein) enthält. Als Standardtherapie kommt laut IQWiG eine Diät zusammen mit lipidsenkenden Arzneimitteln infrage, oder – wenn dies nicht mehr ausreicht – eine Blutwäsche (LDL-Apherese) in Kombination mit einer medikamentösen Therapie. Für die Bewertung unterschied der Gemeinsame Bundesausschuss (G‑BA) zwischen mehreren Patientengruppen – je nachdem, ob medikamentöse und diätische Optionen ausgeschöpft wurden und ob bereits eine LDL-Apherese eingesetzt wird.

Doch das IQWiG konnte aus dem Dossier keinen Zusatznutzen von Lomitapid ableiten – weil es für keine der Patientengruppen Daten enthalte, die für die Bewertung geeignet wären, heißt es in einer Mitteilung. Der Hersteller ziehe darin weder eine direkt vergleichende Studie heran, noch führe er einen indirekten Vergleich durch. Ergebnisse aus einem Vorher-Nachher-Vergleich wiederum, aus dem der Hersteller einen Zusatznutzen ableiten wolle, seien ungeeignet: „Abgesehen davon, dass Vorher-Nachher-Vergleiche ohnehin eine geringe Aussagekraft haben, ist das konkrete Vorgehen hier inadäquat.“ Insoweit ergebe sich aus dem Dossier kein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen. Die endgültige Entscheidung trifft allerdings der G-BA, der nun ein Stellungnahmeverfahren durchführt.

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