Neue Gentherapie soll 850.000 US-Dollar kosten

Im Dezember 2017 hat die US-Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) die Gentherapie Luxturna von Spark Therapeutics zur Behandlung einer seltenen, erblich bedingten Augenerkrankung, die zur Blindheit führen kann, zugelassen. Nun hat das Unternehmen aus Philadelphia den endgültigen Preis bekanntgegeben, zu dem Luxturna jenseits des Atlantiks vermarktet beziehungsweise erstattet werden soll: 850.000 US-Dollar. Laut mehreren Medien ist Luxturna damit das teuerste Arzneimittel, das in den USA auf dem Markt ist. 

Jeff Marrazzo, Vorstandschef von Sparks, gab in einem Interview zu bedenken, dass die Patientenzahl in dieser Indikation äußerst gering sei und die Gentherapie mit einer Einmalinjektion einen langanhaltenden Nutzen für die Patienten haben soll: Luxturna, so das Ziel, soll den Betroffenen wieder das Sehen ermöglichen. Zudem liege der nun genannte Preis deutlich unter den Erwartungen vieler Analysten und Investoren, die das Mittel jenseits der 1-Million-Dollar-Marke gesehen haben. Auch Spark selbst hatte vor einiger Zeit einen Preis von einer Million Dollar angekündigt.

„Ich habe den Eindruck, dass wir einen guten Mittelweg gefunden haben“, sagte Marrazzo in dem Gespräch. Der Preis sei eine Balance zwischen dem wirtschaftlichen Wert von Luxturna und dem Ziel, den Patienten Zugang zu diesem Mittel zu ermöglichen.

Rabatt bei verfehlter Wirkung

Um die Erstattung für die Krankenkassen erträglicher zu machen und Preiskritikern den Wind aus den Segeln zu nehmen, teilte Spark zudem mit, Rabatte anzubieten, wenn die therapeutischen Ziele nicht innerhalb von 30 bis 90 Tagen beziehungsweise nach 30 Monaten erreicht würden. Zwar soll eine einmalige Therapie erfolgreich sein, allerdings liegen aus klinischen Tests keine Langzeitergebnisse mit Luxturna vor. Das „Institute for Clinical and Economic Review“, eine gemeinnützige Organisation, schätzt, dass die Behandlung nur zehn Jahre wirkt.

Nach einem Bericht des US-Mediums Stat News hat Spark bereits eine grundsätzliche Einigung mit der Non-Profit-Krankenkasse Harvard Pilgrim zu den ergebnisabhängigen Rabatten getroffen. Das Unternehmen versichert 1,2 Millionen Bürger in der US-Region Neu England. Laut Spark laufen zudem Gespräche mit weiteren Versicherern. Auch Express Scripts, der größte Pharmacy Benefit Manager der USA, willigte in einen Deal mit Spark ein. Wieviel von den 850.000 Dollar den Versicherungen im Falle eines ausbleibenden Therapiererfolges zurückerstattet wird, haben die beteiligten Unternehmen allerdings nicht bekanntgegeben. Ein weiterer Vorschlag sieht offenbar zudem vor, dass die Versicherer ihre Zahlungen für Luxturna über mehrere Jahre strecken können.

„Was den Preis und die Zahlungsmodalitäten betrifft, ist dieser Fall ähnlich wie bei anderen innovativen Therapien“, zitiert Stat News Dr. Stuart Orkin, einen Kinderonkologen des Dana-Farber Cancer Institute und des Bostoner Children’s Hospital. Orkin verweist auf CAR-T Therapien gegen Krebs, die hunderttausende von Dollar kosten, wie auch auf neue immun-onkologische Behandlungen zu ähnlichen Preisen. Die entscheidende Frage für den Arzt ist, wie Spark definiert, ob eine Therapie nicht wie erwartet angeschlagen hat und damit ein Rabatt zu gewähren sei. „Grundsätzlich befürworte ich aber, dass Spark ein derartiges Preissystem ausgearbeitet hat“, so Orkin. „Das ist besser, als wenn sie einen Preis festgesetzt hätten verbunden mit der Aufforderung: Nun zahlt mal.“

Spitzenumsatz 364 Millionen Dollar

Die FDA hatte Luxturna im Dezember 2017 zur Behandlung von Patienten zugelassen, die unter einer durch Genmutation bedingten Form einer vererbbaren Netzhauterkrankung leiden. Menschen mit dieser Erkrankung haben nicht nur ernsthafte Sehstörungen; mit fortschreitendem Krankheitsverlauf können sie zudem bereits in jungen Jahren völlig erblinden.

Allerdings tritt die Erkrankung vergleichsweise selten auf. So sollen in den USA 1000 bis 2000 Menschen davon betroffen sein. Nach Schätzungen von Spark werden jedes Jahr zehn bis 20 Babies mit dieser Genmutation geboren.

Nach Hochrechnungen von Wall-Street-Analysten könnte es Luxturna im Jahr 2022 auf jährliche Spitzenumsätze von 364 Millionen Dollar bringen, berichtet der Branchendienst Evaluate. Im Vergleich zu anderen Arzneimitteln, die es auf Blockbuster-Niveau und damit Umsätze jenseits der 1-Milliarde-Dollar-Schwelle bringen, wird Luxturna somit nur ein mäßiger wirtschaftlicher Erfolg eingeräumt. Stat News vermutet, dass Spark Luxturna auch deshalb keinen höheren Preis mitgegeben hat, um die Versicherungen nicht zu verärgern, schließlich wolle das Unternehmen in Zukunft noch weitere Gentherapien auf den Markt bringen.