Zweitkarrieren für Budesonid, Coffein, Ibuprofen und andere

Hydrocortison, Budesonid und Coffein sind altbekannte Wirkstoffe, bei denen im ersten Moment die wenigsten an seltene Erkrankungen denken. Dabei werden diese, neben einer ganzen Reihe anderweitig bekannter Wirkstoffe, bei eben solchen Erkrankungen eingesetzt. Und zwar nicht off-label, sondern es sind für diese Indikationen zugelassene Arzneimittel verfügbar. Viele von ihnen haben noch den Status Orphan-Drug, der ihnen Marktexklusivität garantiert, bei anderen ist die 10-Jahres-Frist für dieses Privileg abgelaufen; verfügbar sind sie aber nach wie vor. Anlässlich des heutigen Tages der seltenen Erkrankungen im Folgenden ein paar Beispiele für Wirkstoffe mit Zweitkarrieren:

Budesonid

Budesonid ist ein synthetisches Glucocorticoid, das sein Haupteinsatzgebiet in der lokalen Behandlung von Asthma bronchiale, COPD, nichtinfektiöser Rhinitis, Nasenpolypen und entzündlichen Darmerkrankungen wie Morbus Crohn oder Colitis ulcerosa hat. Je nach Wirkort wird es dazu beispielsweise als Nasenspray, Inhalat, Klysma oder Rektalkapsel eingesetzt. Budesonid unterliegt einem hohen First-Pass-Effekt, systemische Nebenwirkungen halten sich daher auch, wenn es versehentlich verschluckt wird, in Grenzen. Diese Eigenschaft ermöglicht den Einsatz bei einer seltenen Erkrankung, nämlich der eosinophilen Ösophagitis, eine chronisch entzündliche, immunvermittelte Erkrankung der Speiseröhre. Seit Januar 2018 ist Budesonid für diese Indikation als orodispersible Tablette mit dem Handelsnamen Jorveza^® zugelassen. Die Markteinführung steht noch bevor. 

Celecoxib

Celecoxib ist ein nicht-steroidales Antirheumatikum aus der  Gruppe der COX-2-Hemmer und neben Etoricoxib der letzte verbleibende Wirkstoff aus dieser Klasse. Es wird zur symptomatischen Behandlung degenerativer Gelenkerkrankungen eingesetzt. Die Zulassung als Orphan-Drug erhielt der Wirkstoff im Oktober 2003 bei familiärer adenomatöser Polyposis, eine vererbte starke Neigung zur Darmpolypenbildung. Die Wirksamkeit von Celecoxib in dieser Indikation beruht vermutlich darauf, dass der COX-Hemmer den Zelltod induziert und so das Wachstum der Polypen verzögern oder verhindern kann. Das Fertigarzneimittel mit dem Namen Onsenal^® ist allerdings nicht mehr erhältlich. Die Zulassung wurde 2011 entzogen, da Hersteller Pfizer als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht liefern konnte.