Zolgensma: Kassen fordern Härtefallprogramm auf Herstellerkosten

Doch die in den Medien losgetretene Welle ist den Krankenkassen offensichtlich nicht geheuer. Die nächsten Eltern fordern bereits öffentlichkeitswirksam die Therapie für ihre erkrankten Kinder ein. Nun hat sich ein Bündnis aus Kassen (GKV-Spitzenverband, AOK Bundesverband, BKK Dachverband, Knappschaft, IKK, vdek, Knappschaft, Sozialversicherung für Landwirtschaft, Forsten und Gartenbau) dem Verband der Universitätsklinika Deutschlands und Gemeinsamem Bundesausschuss (G-BA) in dieser Angelegenheit an Bundesgesundheitsminister Jens Spahn gewandt. In einem Brief, der nebenbei auch an die Gesundheitspolitiker der Regierungsfraktion adressiert ist, beziehen sie zur aktuellen Situation Stellung – und werben für eine gesetzliche Regelung.

Wie ist also die Situation? Die SMA ist mit einer Inzidenz von etwa 1:10.000 Neugeborenen eine seltene Erkrankung, deren Krankheitsverlauf bei Säuglingen unbehandelt rasch fortschreitet und zu einer generalisierten Muskelschwäche und Lähmung der Atemmuskulatur mit Todesfolge führt. Allerdings ist Zolgensma^® nicht die einzige Behandlungsmöglichkeit: Seit 2017 steht mit Nusinersen (Spinraza^®) ein in Deutschland zugelassenes Medikament zur Verfügung, das regelmäßig verabreicht werden muss. Der G-BA hat für Spinraza^® für die fragliche Patientengruppe einen „erheblichen Zusatznutzen“ festgestellt. Die Wirksamkeit von Zolgensma^® sei wahrscheinlich mit der von Spinraza^® vergleichbar, heißt es in dem Brief von Kassen, Kliniken und G-BA – oder könnte diesem überlegen sein. Direkte vergleichende Studien lägen jedoch nicht vor. Und ohne Risiken sei die neue Therapie keineswegs. Und so erklärten die Unterzeichner sehr deutlich:

Vor diesem fordern Kassen und G-BA ein verbindliches Verfahren für den Einsatz von Zolgensma^®. So müsse die Indikationsstellung sehr kritisch im konkreten Einzelfall gestellt werden und dabei die bestehende Behandlungsalternative berücksichtigt werden. Die Indikationsstellung müsse durch Experten im Benehmen mit dem Medizinischen Dienst der Krankenversicherung erfolgen. Zudem dürften die Arzneimittelabgabe und die weitere Therapie ausschließlich in hochspezialisierten Zentren stattfinden, die Behandlungsverläufe seien zu dokumentieren. Die Rahmenbedingungen für eine qualitätsgesicherte Anwendung der komplexen Gentherapie seien zeitnah durch den G-BA unter Berücksichtigung der zuständigen Fachgesellschaften festzulegen. Grundsätzlich dürften nicht zugelassene Arzneimittel nur in den Fällen zulasten der GKV verordnet werden, bei denen unmittelbare Lebensgefahr ohne erfolgversprechende Alternativtherapie besteht (vgl. § 2 Abs. 1a SGB V). Nicht zuletzt fordern die Unterzeichner den Hersteller Novartis zu einem Härtefallprogramm zu verpflichten. Denn die Kostentragung für eine Anwendung nicht zugelassener Arzneimittel liege im Verantwortungsbereich des Herstellers. Solle das Arzneimittel vor der europäischen Zulassung verabreicht werden, könne dies nur im Rahmen eines Härtefallprogramms erfolgen, bei dem unter Studienbedingungen eine qualitätsgesicherte Anwendung gesichert werde.

Da zu erwarten sei, dass die vorliegende Konstellation in der näheren Zukunft erneut auftreten wird, regen die Kassen und ihre Mitstreiter an, diese Grundsätze, insbesondere die Verpflichtung der Hersteller, ein Härtefallprogramm aufzulegen, gesetzlich zu regeln.