Arzneimittel und Therapie

Orphan Drugs: Agalsidase bei Morbus Fabry

Der Arzneimittelausschuss CPMP der EU-Kommission hat erstmals für zwei Orphan Drugs die Zulassung erteilt. Sowohl Agalsidase Beta (Fabrazyme®) als auch Agalsidase Alpha sind zur Enzymersatztherapie bei der Fabry-Erkrankung (Zerebrosid-Speicherkrankheit) zugelassen. Für beide Arzneimittel soll die zehnjährige Marktexklusivität gegenüber einem dritten Produkt gelten.

Mangel an Alpha-Galactosidase

Morbus Fabry wird durch den Mangel des Enzyms Alpha-Galactosidase verursacht. Dies führt dazu, dass bestimmte Glycosphingolipide (GL-3) nicht mehr gespalten werden können. Dadurch kommt es zu einer progressiven Ablagerung der GL-3-Lipide in das Endothel der Blutgefäße. Das Krankheitsbild äußert sich in starken Schmerzen, Taubheit, Schlaganfall, Herzerkrankungen und Nierenversagen. Die Inzidenz dieser Erkrankung wird weltweit mit 1 : 40 000 angegeben. Das Enzym Agalsidase ist eine rekombinante Form der Alpha-Galactosidase. Sie soll das fehlende Enzym ersetzen und somit die Lipidablagerungen vermeiden.

DAZ 2001, Nr. 19, S. 54, 06.05.2001

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