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Arzneimittel und Therapie
Orphan Drugs: Agalsidase bei Morbus Fabry
Mangel an Alpha-Galactosidase
Morbus Fabry wird durch den Mangel des Enzyms Alpha-Galactosidase verursacht. Dies führt dazu, dass bestimmte Glycosphingolipide (GL-3) nicht mehr gespalten werden können. Dadurch kommt es zu einer progressiven Ablagerung der GL-3-Lipide in das Endothel der Blutgefäße. Das Krankheitsbild äußert sich in starken Schmerzen, Taubheit, Schlaganfall, Herzerkrankungen und Nierenversagen. Die Inzidenz dieser Erkrankung wird weltweit mit 1 : 40 000 angegeben. Das Enzym Agalsidase ist eine rekombinante Form der Alpha-Galactosidase. Sie soll das fehlende Enzym ersetzen und somit die Lipidablagerungen vermeiden.
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