Orphan Drugs: Alpha1-Antitrypsin bei angeborenem Lungenemphysem

Diese befindet sich derzeit in Erprobung zur Behandlung einer kongenitalen Form des Emphysems, einer erblichen Krankheit, die zwar relativ selten ist, bei Patienten aber zu einer Herabsetzung der Atemfunktion und damit zu drastischen Einschränkungen im täglichen Leben führt.

Die inhalierbare Trockenpulver-Formulierung von Alpha₁-Antitrypsin soll im Vergleich zur derzeitigen intravenösen Infusionstherapie zu einer effizienteren Anwendung führen. Sie wurde vor kurzem in einer klinischen Phase-IB-Studie in den Vereinigten Staaten evaluiert. Die Verträglichkeit aller Dosierungen war gut, und es wurde ein dosisabhängiges Ansprechen erzielt. Pläne für weitere Studien werden derzeit erörtert.

Die "Orphan Medicinal Product Designation" der Europäischen Kommission bietet die Möglichkeit eines exklusiven Vermarktungsrechtes innerhalb der Europäischen Union für die Dauer von bis zu zehn Jahren. Bereits im Januar 2000 hatte die FDA dieser inhalierbaren Trockenpulver-Formulierung des (menschlichen) Alpha₁-Antitrypsins die "Orphan Drug Designation" zuerkannt. Damit hätte das Präparat nach Zulassung durch die FDA die Möglichkeit auf ein exklusives Vermarktungsrecht in den USA für die Dauer von sieben Jahren.

Alpha1-Antitrypsin-Mangel

Derzeit leiden etwa 100 000 Europäer an einem Alpha₁-Antitrypsin-Mangel. Anders als beim durch Rauchen entstehenden Emphysem handelt es sich beim durch einen Alpha₁-Antitrypsin-Mangel verursachten Emphysem um eine angeborene Erkrankung, die sowohl die Struktur als auch die Funktion der Lunge beeinträchtigen und unbehandelt zu einem chronischen Emphysem und frühzeitigem Tod führen kann. Die derzeitige Behandlung beinhaltet allwöchentliche intravenöse Infusionen, die bis zu zwei Stunden dauern können. Weitere Informationen finden Sie auf den Websites der Alpha-One Foundation unter www.alphaone.org und der Alpha-1 Association unter www-alpha1.org.