Orphan drug: Lenalidomid zur Behandlung der Anämie

Celgene erstrebt die Zulassung von Revlimid® zur Therapie einer transfusionsabhängigen Anämie bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS), die ein niedriges oder intermediäres Risiko 1 aufweisen und bei denen eine 5q-Chromosomendeletion mit oder ohne weitere zytogenetische Anomalien vorliegt. Der Antrag basiert auf den klinischen Daten einer offenen Phase-II-Studie, der bisher größten Untersuchung bei dieser MDS-Form überhaupt.

Maligne hämatopoetische Erkrankung

Lenalidomid ist ein Analogon von Thalidomid. Die Substanz beeinflusst mehrere intrazelluläre biologische Signalwege und wird zur Behandlung hämatologischer und onkologischer Erkrankungen untersucht. Hierzu gehören das multiple Myelom, das myelodysplastische Syndrom, die chronisch lymphatische Leukämie sowie solide Tumore.

Das myelodysplastische Syndrom (MDS) umfasst eine Gruppe maligner hämatopoetischer Erkrankungen, von der in Europa etwa 67.000 Menschen, weltweit etwa 300.000 Menschen betroffen sind. Die Erkrankung tritt auf, wenn Blutzellen während ihrer Entwicklung im Knochenmark in einer unreifen Blastenstufe verbleiben und sich nicht zu differenzierten, funktionsfähigen Zellen weiterentwickeln. Das Knochenmark kann sich dabei so sehr mit unreifen Zellen füllen, dass die Entwicklung normaler Zellen verhindert wird. Laut Angaben der Weltgesundheitsorganisation werden jedes Jahr 15.000 bis 25.000 neue Fälle von myelodysplastischem Syndrom in Europa diagnostiziert, wobei die mittlere Überlebensrate von der Erkrankungsform abhängt und zwischen etwa sechs Monaten und sechs Jahren liegt. Um die Symptome von Anämie und Fatigue in den Griff zu bekommen, sind diese Patienten häufig auf Bluttransfusionen angewiesen, wobei sie im Lauf der Zeit eine lebensbedrohliche Eisenakkumulation entwickeln. Mit der oral verabreichbaren Substanz Lenalidomid können Bluttransfusionen bei MDS-Patienten zukünftig reduziert werden. hel