Orphan Drugs: Vor allem Kinder profitieren

Als seltene Erkrankung im Sinne der EU-Verordnung wird ein Leiden definiert, wenn nicht mehr als fünf Patienten unter 10.000 Personen in der EU daran erkrankt sind. Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen diese Leiden war daher vor 2000 für die Pharmahersteller wenig attraktiv. Mit der EU-Verordnung änderte sich dies. Sie sieht vor, dass Pharmaunternehmen, die Orphan Drugs entwickeln und auf den Markt bringen, gewisse Vergünstigungen erhalten. Zudem wird ihnen ein zehnjähriges exklusives Vermarktungsrecht für dieses Arzneimittel eingeräumt.

Die Verordnung zeigt Erfolg: Mit den bereits zugelassenen Orphan Drugs können laut BPI über 30 Krankheiten behandelt werden. 32% sind für die Behandlung seltener Krebserkrankungen bestimmt. Weitere Hauptanwendungsgebiete sind Stoffwechselerkrankungen (29%), Bluterkrankungen (12%), Erkrankungen des Bewegungsapparates und des Nervensystems (12%) sowie Herz-Kreislauf-Erkrankungen (10%). Da rund 80% aller bislang identifizierten seltenen Erkrankungen auf Gendefekte zurückgehen, sind auch und vor allem Kinder davon betroffen. EU-weit profitieren 1,6 Millionen Patienten mit seltenen Erkrankungen von diesen Arzneimitteln.

BPI: Unterstützung der Industrie weiterhin nötig

"Das kleine Jubiläum ist ein positives Signal für alle Patienten, die an einer von 5000 bis 7000 seltenen Leiden erkrankt sind", erklärte BPI-Hauptgeschäftsführer Henning Fahrenkamp. Die Betroffenen könnten vielfach erst durch den Einsatz eines Orphan Drug auf eine Linderung oder Heilung ihrer Erkrankung hoffen. "Jetzt gilt es diesen Weg konsequent fortzusetzen. Der Erfolg der europäischen Orphan Drug Verordnung darf nicht dazu führen, dass finanzielle und administrative Hilfen für die Entwicklung dieser Arzneimittel reduziert werden", mahnte Fahrenkamp. Dies würde die positive Entwicklung zunichte machen und wäre für die betroffenen Patienten ein "fatales Signal". .