Kein Sonderweg für Orphan Drugs

Im Rahmen des 2010 gegründeten Nationalen Aktionsbündnisses für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) wurde ein Maßnahmen-Katalog erarbeitet, mit dem die drängendsten Probleme der Betroffenen und ihrer Angehörigen angegangen werden sollen. Eine dieser Maßnahmen ist jetzt mit der Veröffentlichung des IQWiG-Reports umgesetzt worden.

Ethische Zweifel?

Studiensponsoren wenden immer wieder ein, dass bei seltenen Erkrankungen die sonst üblichen methodischen Standards für klinische Studien abgesenkt werden müssten, da RTCs wegen der geringen Teilnehmerzahlen schwierig und zudem beim Fehlen wirksamer Vergleichstherapien ethisch zweifelhaft seien. Beim IQWiG sieht man dies anders: Eine geringe Teilnehmerzahl sei bei allen Studientypen gleichermaßen problematisch. Und ethisch zweifelhaft seien kontrollierte Studien nur dann, wenn der Nutzen oder Zusatznutzen der zu prüfenden Intervention bereits mehr oder weniger belegt sei. Dann erübrigten sich weitere Studien zur Klärung der Nutzenfrage aber ohnehin – nicht nur bei seltenen Erkrankungen.

Eine unterschiedliche Herangehensweise bei der Bewertung von medizinischen Interventionen für seltene gegenüber nicht seltenen Erkrankungen kann aus Sicht des IQWiG also wissenschaftlich nicht abgeleitet werden. Die Autoren des Berichts verweisen weiter darauf, dass die Zulassungen und Zulassungsstudien für Orphan Drugs zu einem großen Teil, auch bei sehr seltenen Erkrankungen, auf konventionellen (randomisierten) Designs basieren, sodass die grundsätzliche Machbarkeit nicht infrage stehe. Das Fazit des IQWiG-Leiters Jürgen Windeler: „Wie sich zeigt, ist ein methodischer Sonderweg bei Studien zu seltenen Erkrankungen weder notwendig noch ohne Qualitätseinbußen möglich“, Vorbehalte gegen RTCs bei seltenen Erkrankungen seien meistens unberechtigt. Das IQWiG räumt aber ein, dass es „notwendig oder auch politisch gewünscht sein“ könnte, Kompromisse bei der Aussagesicherheit einzugehen – und macht hierzu auch Vorschläge.