EMA-Zulassungsempfehlungen im März

Das CHMP empfiehlt die Zulassung von Dinutuximab beta als Orphan-Drug zur Therapie des Hochrisiko-Neuroblastoms ab einem Alter von zwölf Monaten. Der chimäre monoklonale Antikörper bindet spezifisch an das Gangliosid GD2, das in hohem Maße an der Oberfläche von Neuroblastomzellen exprimiert wird. Neuroblastome treten vor allem im frühen Kindesalter auf.

Der glycopegylierte rekombinante Faktor IX Nonacog beta pegol (Refixia^®) hat vom CHMP ein positives Votum als Orphan-Drug zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) erhalten.

Bei Natrium-Pentosanpolysulfat handelt es sich um ein pflanzliches, aus Baumrinden hergestelltes „künstliches Heparinoid“, das bereits zur systemischen Behandlung von peripheren arteriellen Durchblutungsstörungen sowie zur topischen Behandlung von Venenentzündungen zugelassen ist. Zudem wird es eingesetzt bei peripherer interstitieller Cystitis, indem es mit einem Katheter direkt in die Harnblase verabreicht wird. Das CHMP hat in dieser Indikation nun eine systemische Therapie mit Natrium-Pentosanpolysulfat in Form von Hartkapseln (Elmiron^®) zur Zulassung empfohlen.

Außerhalb des Orphan-Drugs-Status haben folgende Arzneimittel grünes Licht bekommen: Der rekombinante Impfstoff Trumenba^® gegen Meningokokken vom Serotyp B soll für Kinder ab einem Alter von zehn Jahren zugelassen werden.

Das Diagnostikum Fluciclovine (¹⁸F, Axumin) ist ein ¹⁸F-markiertes Analogon der Aminosäure L-Leucin und soll bei PET-Scans helfen, Rezidive eines Prostatakarzinoms zu erkennen. |