Kurz gemeldet: Zulassungsempfehlungen der EMA

Der Humanarzneimittelausschuss (CHMP) der europäischen Arzneimittelagentur EMA hat in seiner September-Sitzung zahlreiche Zulassungsempfehlungen aus­gesprochen: Unter anderem wurden drei Orphan-Drugs, ein neues Antibiotikum und ein Mi­gräne-Antikörper positiv bewertet. Die offiziellen Zulassungen der Europäischen Kommission stehen allerdings noch aus.

Gentherapie gegen früh­kindliche Erblindung Von einer erblich bedingten Netzhautdystrophie aufgrund von Mutationen im Gen RPE6 sind in Deutschland rund 200 Patienten betroffen. Bereits im Kindesalter macht sich die Erkrankung durch einen schrittweisen Verlust des Sehvermögens bemerkbar, im Alter von 20 Jahren sind viele Betroffene fast vollständig erblindet. Nun hat der CHMP die Gentherapie Voretigen neparvovec (Luxturna^®) zur Zulassung empfohlen. Durch eine einmalige Injektion wird eine funktionelle Kopie des RPE6-Gens in die Retina eingebracht, wodurch sich die nächtliche Sehfähigkeit verbessert. Langzeitdaten zur Wirksamkeit und Sicherheit gibt es derzeit noch nicht: Bislang wurde lediglich ein Zeitraum von einem Jahr untersucht.

Neues Antibiotikum Im Kampf gegen Resistenzen könnte das Antibiotika-Arsenal demnächst erweitert werden: Die EMA hat die Fixkombination aus Meropenem-Trihydrat und Vaborbactam (Vabomere^®) zur Zulassung empfohlen. Vaborbactam ist ein neuer ß-Lactamase-Inhibitor, der Klebsiella-pneumoniae-Carbapenemasen inaktiviert, die für die Resistenz von Enterobakterien gegen Carbapenem verantwortlich sind. Eingesetzt werden könnte die Kombination zur Behandlung von Erwachsenen mit komplizierten Harnwegsinfektionen, komplizierten intraabdominellen Infektionen, nosokomialen Pneumonien und bei Bakteriämie, die in Verbindung mit einer dieser Infektionen auftritt. Wenn andere Therapiemöglichkeiten limitiert sind, wäre das Antibiotikum auch bei Infektionen mit aeroben gramnegativen Erregern eine Option.

Erster CCR4-Antikörper Zur Behandlung der beiden häufigsten Arten des kutanen T-Zell-Lymphoms (Mycosis fungoides und Sézary-Syndrom) hat sich der CHMP für den Einsatz eines neuen Wirkprinzips ausgesprochen: Mogamulizumab (Poteligeo^®) ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper gegen den CC-Chemokinrezeptor 4 (CCR4). CCR4 wird häufig auf leukämischen Zellen bestimmter hämatologischer Malignome exprimiert. In der MAVORIC-Studie konnte das progressionsfreie Überleben unter Mogamulizumab im Vergleich zu Vorinostat um 4,6 Monate verlängert werden.

Zweiter Migräne-Antikörper Gerade erst wurde der monoklonale Antikörper Erenumab (Aimovig^®) zur Migräneprophylaxe zugelassen. Nun droht bereits Konkurrenz von Galcanezumab (Emgality^®). Der Antikörper zur einmal monatlichen subkutanen Injektion hat ebenfalls eine lange Halbwertszeit von 28 Tagen, bindet im Gegensatz zu Erenumab aber nicht an den Rezeptor des Calcitonin Gene-Related Peptide (CGRP), sondern direkt an das Peptid.

Weiterer Faktor VIII Die Palette der rekombinanten Blutgerinnungsfaktoren zur Behandlung der Hämophilie A könnte zukünftig von Damactocog alfa (Jivi^®) bereichert werden. Durch Kopplung an Polyethylenglycol (PEG) wird die Wirkdauer des rekombinanten Faktor VIII verlängert.