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Arzneimittel und Therapie
Kurz gemeldet
Quälenden Hunger stillen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel von der europäischen Arzneimittelagentur EMA hat sich bei seinem letzten Meeting für die Zulassung von Imcivree (Setmelanotid) ausgesprochen, das zur Gewichtskontrolle bei genetisch bedingter Adipositas für Erwachsene und Kinder ab sechs Jahren indiziert ist. Weltweit existieren nur etwa 190 Personen, die einen Defekt in den Genen POMC, PCSK1 oder LEPR aufweisen, wodurch der Melanocortin-4-Rezeptor-Signalweg gestört ist. Die Betroffenen verspüren ständig Hunger und sind oft schon im Säuglingsalter adipös. Setmelanotid aktiviert den Signalweg, der das Sättigungsgefühl steuert. Eine Behandlung darf nur nach Durchführung eines Gentests begonnnen werden.
Neues Gentherapeutikum
Daneben hat sich der Ausschuss auch für die Zulassung von Skysona (Elivaldogen autotemcel)ausgesprochen, einem Gentherapeutikum zur einmaligen Anwendung bei zerebraler Adrenoleukodystrophie. Der Gendefekt, der vor allem bei Jungen auftritt, führt zu einem Verlust an Adrenoleukodystrophie-Protein, welches für den Abbau von langkettigen Fettsäuren verantwortlich ist. Diese lagern sich dann im Gehirn ab und führen zum irreversiblen Verlust der neurologischen Funktionen. Skysona besteht aus unreifen Knochenmarkszellen, die dem Patienten entnommen werden. Mithilfe eines Virus wird dann das fehlende Gen in die Zellen hineintransportiert, und anschließend den betroffenen Kindern reinfundiert.
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