3,5 Mio. Dollar pro Spritze

Ursache für das Auftreten der verstärkten Blutungsneigung und der längeren Blutungszeiten bei der Hämophilie B ist das Fehlen des Blutgerinnungsfaktors IX. Bislang bestand die Therapie im Ersatz des fehlenden Blutgerinnungs­faktors. Doch nun könnte die Gentherapie Hemgenix (Etranacogene Dezaparvovec) die Behandlung deutlich einfacher machen.

Entwickelt wurde das Medikament von dem niederländischen Gentherapiespezialisten Uniqure, im Juni 2020 erwarb das in den USA an­sässige Unternehmen CSL Behring die Exklusivrechte für Vermarktung und Weiterentwicklung. Laut Pressemeldung verringert die einmal anzuwendende Spritze die Blutungshäufigkeit, reduziert oder eliminiert den Bedarf einer prophylaktischen Therapie und generiert jahrelang erhöhte sowie nachhal­tige Faktor-IX-Blutspiegel.

In den USA wurde Hemgenix kürzlich zugelassen. Auch in Deutschland könnte die Therapie bald verfügbar sein: Bereits Ende März hatte CSL Behring mitgeteilt, dass die Europäische Arzneimittel­agentur (EMA) das Zulassungs­verfahren begonnen habe. |