Das Missverständnis mit der Zulassung

Bei der Zulassung muss der Hersteller Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit nachweisen“ – so lernen es Apothekerinnen und Apotheker im Studium. Das klingt erst einmal beruhigend. Warum sollte man sich im Rahmen der evidenzbasierten Pharmazie dann überhaupt noch mit der Bewertung von Studien und Therapieeffekten beschäftigen? Ist das nicht alles schon im Rahmen der Zulassung durch Experten geklärt?

Zugang für Therapieoptionen

Zulassung und evidenzbasierte Pharmazie nähern sich der Frage nach Nutzen und Schaden jeweils mit einem anderen Hintergrund. Bei der Zulassung klärt die Behörde die Voraussetzungen für einen grundsätzlichen Marktzugang von Therapieoptionen. Dabei wird überprüft, ob Nutzen und Risiken allgemein in einem akzeptablen Verhältnis stehen. Die Basis bilden Zulassungsstudien, die bestimmten wissenschaftlichen Ansprüchen genügen müssen. Je nach Indikation ist es allerdings nicht immer notwendig, dass das neue Mittel tatsächlich gegen den derzeitigen Therapiestandard oder das am häufigsten verwendete Medikament getestet wird. 

In vielen Fällen genügt es auch, wenn die Auswirkungen des Medikaments auf Surrogatparameter gezeigt werden. Fehlen Daten zu patientenrelevanten Endpunkten, schlägt sich das zwar in den genannten Anwendungsgebieten nieder, verhindert bei vielen Indikationen aber nicht die Zulassung. Gleiches gilt auch für die Größenordnung des Therapieeffekts: In vielen Anwendungsgebieten gibt es keine „Mindest-Schwelle“, die in den Zulassungsstudien erreicht werden muss. Vielmehr heißt es sogar explizit im Arzneimittelgesetz (AMG): „Die Zulassung darf [...] nicht deshalb versagt werden, weil therapeutische Ergebnisse nur in einer beschränkten Zahl von Fällen erzielt worden sind“ (AMG §25 Abs. 2).

Für konkrete Fragestellung

Die evidenzbasierte Pharmazie nimmt dagegen Nutzen und Risiken unter einer konkreten klinischen Fragestellung in den Blick, oft sogar für einen individuellen Patienten. Da geht es um konkrete Therapieentscheidungen, etwa um die Frage, welches von zwei möglichen Arzneimitteln zu bevorzugen ist oder ob eine Behandlung mit einem bestimmten Mittel tatsächlich mehr Nutzen bringt als „Abwarten und Tee trinken“.

Dabei sind verschiedene Fragen zu klären, etwa wie groß der Therapieeffekt im Hinblick auf patientenrelevante Parameter und im Vergleich zu anderen Alternativen ist. Genauso gilt das auch für die Frage nach den Risiken. Naturgemäß kann die Zulassung diese Fragen nicht für den einzelnen Patienten beantworten, und die Antwort fällt für unterschiedliche Menschen auch sehr unterschiedlich aus. Zur Definition der evidenzbasierten Pharmazie gehört es dagegen, die Wünsche und Vorstellungen des Patienten explizit in die Entscheidungsfindung mit einzubeziehen.