Hydrocortison bei Nebennieren-Insuffizienz speziell für Kinder

Die pädiatrische Anwendung ist ein eher vernachlässigter Bereich – häufig müssen für eine kindgerechte Dosierung „Notlösungen“ aus der Erwachsenen-Dosierung gebastelt werden. Der einfachste Weg ist gleichzeitig wohl auch der ungenaueste: schlichtes Tablettenteilen.

So argumentiert auch die Europäische Arzneimittelbehörde zur Hydrocortison-Therapie bei Kindern mit Nebennieren-Insuffizienz: Aktuell stehen für Kinder mit dieser Erkrankung nur Arzneimittel zur Verfügung, die sich für Erwachsene eignen. Um eine für Kinder optimierte Hydrocortison-Therapie zu ermöglichen, stellten Apotheken aus dem Arzneimittel für Erwachsene kindgerechte Dosierungen her – was immer mit der Gefahr von Über- oder Unterdosierungen verbunden sei.

Zudem sei problematisch, dass der Wirkstoff bitter schmecke. Teilten folglich Eltern die Erwachsenen-Tabletten für ihre Kinder, sei die Akzeptanz der Kindern gering und die Verabreichung problematisch. Bei einem Fertigarzneimittel wie Alkindi^® , speziell für die Pädiatrie, sei sowohl die Dosierung genauer als auch der bittere Geschmack des Wirkstoffs besser maskiert.

Der pharmazeutische Unternehmer plant, Alkindi^®  in unterschiedlichen Stärken auf den Markt zu bringen, um kindgerechte Dosierungen zu ermöglichen. Alkindi^®  soll, so die Europäische Kommission die Zulassung erteilt, in den Stärken 0,5 mg, 1 mg, 2 mg und 5 mg verfügbar sein. Die Kapseln enthalten ein Granulat und eignen sich somit zum Öffnen.

Die zusätzliche Zulassung eines Arzneimittels als PUMA für die Pädiatrie,  ist an bestimmte Bedingungen geknüpft. So muss ein vom Pädiatrie-Ausschuss der EMA (Paediatric Committee, PDCO) gebilligtes pädiatrisches Prüfkonzept vom Hersteller eingehalten werden. Vorteil für den pharmazeutischen Unternehmer – und zugleich Anreiz für die Entwicklung kindgerechter Arzneimittel: Nachdem eine PUMA erteilt wurde, genießt der jeweilige Hersteller zehn Jahre exklusive Vermarktungsrechte für sein pädiatrisches Arzneimittel.

Die Zulassungsempfehlung des CHMP ist nur ein Zwischenschritt. Ob Alkindi^®  letztlich Kinder zur Therapie der Nebennieren-Insuffizienz erreicht, entscheidet die Europäische Kommission. Sie erteilt die endgültige Zulassung der Arzneimittel.