Pharmazie

PUMA

Hydrocortison bei Nebennieren-Insuffizienz speziell für Kinder

London / Stuttgart - 18.12.2017, 12:30 Uhr

PUMA: Zulassung für Arzneimittel, die in Dosierung und Darreichungsform für Kinder optimiert sind. (Foto: Seika / stock.adobe.com)

Kommt bald ein neues „Kinder-Arzneimittel“? Zumindest hat der Humanarzneimittel-Ausschuss der EMA (CHMP) Alkindi^® als PUMA-Arzneimittel zur Zulassung empfohlen. Bei Erwachsenen bereits etabliert in der Therapie der Nebennieren-Insuffizienz, soll Hydrocortison nun in kindgerechter Dosierung und Darreichungsform auch für die pädiatrische Verwendung offiziell zugelassen werden.

Tagt der Humanarzneimittel-Ausschuss der EMA, der CHMP, so entscheidet er meist, ob innovative Wirkstoffe oder Generika zur Zulassung empfohlen werden sollen oder eher nicht. Oder ob bestimmte bereits zugelassene Arzneimittel sich auch für weitere Anwendungsgebiete eignen. Eher selten beschäftigt sich der CHMP mit PUMA – Paediatric use marketing authorisation –, sprich mit der Genehmigung eines bereits etablierten und zugelassenen Wirkstoffs speziell zur pädiatrischen Verwendung. Anders in seiner letzten Sitzung im Dezember dieses Jahres.

EMA erteilt dritte PUMA-Zulassung

Der EMA-Ausschuss positiv zur Zulassung von Alkindi^® geäußert. Das Hydrocortison-haltige Arzneimittel soll bei einer Nebennieren-Insuffizienz bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen bis 18 Jahren das fehlende Steroidhormon ersetzen.

Arzneimittel für Erwachsene nicht für Kinder geeignet

Die pädiatrische Anwendung ist ein eher vernachlässigter Bereich – häufig müssen für eine kindgerechte Dosierung „Notlösungen“ aus der Erwachsenen-Dosierung gebastelt werden. Der einfachste Weg ist gleichzeitig wohl auch der ungenaueste: schlichtes Tablettenteilen.

So argumentiert auch die Europäische Arzneimittelbehörde zur Hydrocortison-Therapie bei Kindern mit Nebennieren-Insuffizienz: Aktuell stehen für Kinder mit dieser Erkrankung nur Arzneimittel zur Verfügung, die sich für Erwachsene eignen. Um eine für Kinder optimierte Hydrocortison-Therapie zu ermöglichen, stellten Apotheken aus dem Arzneimittel für Erwachsene kindgerechte Dosierungen her – was immer mit der Gefahr von Über- oder Unterdosierungen verbunden sei.

Zudem sei problematisch, dass der Wirkstoff bitter schmecke. Teilten folglich Eltern die Erwachsenen-Tabletten für ihre Kinder, sei die Akzeptanz der Kindern gering und die Verabreichung problematisch. Bei einem Fertigarzneimittel wie Alkindi^® , speziell für die Pädiatrie, sei sowohl die Dosierung genauer als auch der bittere Geschmack des Wirkstoffs besser maskiert.

Warum eignet sich Alkindi für Kinder?

Der pharmazeutische Unternehmer plant, Alkindi^® in unterschiedlichen Stärken auf den Markt zu bringen, um kindgerechte Dosierungen zu ermöglichen. Alkindi^® soll, so die Europäische Kommission die Zulassung erteilt, in den Stärken 0,5 mg, 1 mg, 2 mg und 5 mg verfügbar sein. Die Kapseln enthalten ein Granulat und eignen sich somit zum Öffnen.

Was sind PUMA-Arzneimittel?

PUMA steht für eine besondere Form der Arzneimittelzulassung, für die Genehmigung des Arzneimittels zur pädiatrischen Verwendung. Als PUMA – Paediatric use marketing authorisation – kommen keine innovativen Wirkstoffe in der Erstzulassung infrage. Vielmehr können Arzneimittel, die bereits für Erwachsene zugelassen sind, eine zusätzliche Genehmigung zur Anwendung bei Kindern erhalten. Wichtige Aspekte bei PUMA-Arzneimitteln sind, dass eine für Kinder optimierte Dosierung und kindgerechte Darreichungsformen entwickelt werden.
So ist auch Hydrocortison bereits seit Jahren in der EU zur Therapie der Nebennieren-Insuffizienz zugelassen, jedoch in Tablettenform mit einem Wirkstoffgehalt von 10 mg je Tablette nicht für pädiatrische Patienten geeignet.

Bei Patienten mit Nebennieren-Insuffizienz produzieren die Nebennierenrinden unter anderem zu wenig Cortisol und die Patienten sind auf die lebenslange Gabe von Hydrocortison angewiesen. Die primäre Form einer reinen Nebennierenrinden-Insuffizienz ist auch als Morbus Addison bekannt. In der Folge entsteht ein Mangel an Gluco- und Mineralcorticoiden mit Symptomen wie Gewichtsverlust, Hypotonie, Hypoglykämie, Elektrolytstörungen, Muskelschwäche und Müdigkeit und Hyperpigmentierung der Haut.

PUMA: pädiatrisches Prüfkonzept dafür Markt-Exklusivität

Die zusätzliche Zulassung eines Arzneimittels als PUMA für die Pädiatrie, ist an bestimmte Bedingungen geknüpft. So muss ein vom Pädiatrie-Ausschuss der EMA (Paediatric Committee, PDCO) gebilligtes pädiatrisches Prüfkonzept vom Hersteller eingehalten werden. Vorteil für den pharmazeutischen Unternehmer – und zugleich Anreiz für die Entwicklung kindgerechter Arzneimittel: Nachdem eine PUMA erteilt wurde, genießt der jeweilige Hersteller zehn Jahre exklusive Vermarktungsrechte für sein pädiatrisches Arzneimittel.

Die Zulassungsempfehlung des CHMP ist nur ein Zwischenschritt. Ob Alkindi^® letztlich Kinder zur Therapie der Nebennieren-Insuffizienz erreicht, entscheidet die Europäische Kommission. Sie erteilt die endgültige Zulassung der Arzneimittel.