Bei Patienten mit Nebennieren-Insuffizienz produzieren die Nebennierenrinden unter anderem zu wenig Cortisol und die Patienten sind auf die lebenslange Gabe von Hydrocortison angewiesen. Die primäre Form einer reinen Nebennierenrinden-Insuffizienz ist auch als Morbus Addison bekannt. In der Folge entsteht ein Mangel an Gluco- und Mineralcorticoiden mit Symptomen wie Gewichtsverlust, Hypotonie, Hypoglykämie, Elektrolytstörungen, Muskelschwäche und Müdigkeit und Hyperpigmentierung der Haut.
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PUMA
Hydrocortison bei Nebennieren-Insuffizienz speziell für Kinder
Was sind PUMA-Arzneimittel?
PUMA steht für eine besondere Form der Arzneimittelzulassung, für die Genehmigung des Arzneimittels zur pädiatrischen Verwendung. Als PUMA – Paediatric use marketing authorisation – kommen keine innovativen Wirkstoffe in der Erstzulassung infrage. Vielmehr können Arzneimittel, die bereits für Erwachsene zugelassen sind, eine zusätzliche Genehmigung zur Anwendung bei Kindern erhalten. Wichtige Aspekte bei PUMA-Arzneimitteln sind, dass eine für Kinder optimierte Dosierung und kindgerechte Darreichungsformen entwickelt werden.
So ist auch Hydrocortison bereits seit Jahren in der EU zur Therapie der Nebennieren-Insuffizienz zugelassen, jedoch in Tablettenform mit einem Wirkstoffgehalt von 10 mg je Tablette nicht für pädiatrische Patienten geeignet.
PUMA: pädiatrisches Prüfkonzept dafür Markt-Exklusivität
Die zusätzliche Zulassung eines Arzneimittels als PUMA für die Pädiatrie, ist an bestimmte Bedingungen geknüpft. So muss ein vom Pädiatrie-Ausschuss der EMA (Paediatric Committee, PDCO) gebilligtes pädiatrisches Prüfkonzept vom Hersteller eingehalten werden. Vorteil für den pharmazeutischen Unternehmer – und zugleich Anreiz für die Entwicklung kindgerechter Arzneimittel: Nachdem eine PUMA erteilt wurde, genießt der jeweilige Hersteller zehn Jahre exklusive Vermarktungsrechte für sein pädiatrisches Arzneimittel.
Die Zulassungsempfehlung des CHMP ist nur ein Zwischenschritt. Ob Alkindi® letztlich Kinder zur Therapie der Nebennieren-Insuffizienz erreicht, entscheidet die Europäische Kommission. Sie erteilt die endgültige Zulassung der Arzneimittel.
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