Nusinersen: Ausmaß des Zusatznutzens? Erheblich!

Nur einen „beträchtlichen" Zusatznutzen bescheinigt der G-BA Patienten mit Chronisch Infantiler Spinaler Muskelatrophie. Bei dieser Unterform der Erkrankung entwickeln Kinder meist innerhalb ihres ersten Lebensjahres Symptome. Sie hat die zweitschlechteste Prognose. Die Kinder können in der Regel selbständig sitzen, benötigen aber Hilfe beim Stehen oder Gehen. Ihre Lebenserwartung ist stark verkürzt.

Der Zeitpunkt der Diagnose der Juvenilen Spinalen Muskelatrophie schwankt erheblich, in manchen Fällen zeigen Kinder bereits im ersten Lebensjahr klinische Symptome. Manchmal diagnostizieren Ärzte die SMA erst im Jugendalter. Von einer Adulten SMA sprechen Fachkreise, wenn Patienten jenseits des 30. Lebensjahres erste muskelatrophische Symptome zeigen. Für diese beiden Patientengruppen ist laut G-BA-Beschluss der Zusatznutzen nicht quantifizierbar.

In seiner Nutzenbewertung berücksichtigt der G-BA auch immer die Kosten der zu bewertenden Arzneimitteltherapie. Rein auf das Arzneimittel runtergebrochen, sind diese für Nusinersen nicht ganz unerheblich: So veranschlagt der Gemeinsame Bundesausschuss für das erste Behandlungsjahr mit Spinraza^® 621.354 Euro. Im zweiten Jahr rechnet er noch mit 310.677 Euro an Therapiekosten.

Die Patienten erhalten Nusinersen intrathekal. Die empfohlene Dosis beträgt 12 mg pro Anwendung. Nach vier Aufsättigungsdosen zu Behandlugnsbeginn an den Tagen 0, 14, 28 und 63 folgen Erhaltungsdosen mit viermonatigem Abstand.