Gilenya erhält Zulassung für schubförmige MS bei Kindern

Wie der Hersteller Novartis erklärt, ist Gilenya^® „die erste und bislang einzige krankheitsmodifizierende MS-Therapie, die in einer speziellen klinischen Phase-III-Studie mit dieser jungen Patientengruppe geprüft wurde.“ Das bedeutet: Gilenya^® ist zwar nicht das einzige MS-Präparat, das bei Kindern oder Jugendlichen angewendet wird, aber bislang das einzige, das in klinischen Studien an dieser Altersgruppe untersucht wurde. 

Auch die aktuelle S1-Leitlinie: Pädiatrische Multiple Sklerose aus dem Jahr 2017 erklärt: „Es gibt derzeit keine Ergebnisse aus kontrollierten prospektiven klinischen Studien über die Behandlung der pädiatrischen MS. Die Therapie erfolgt daher weitgehend in Anlehnung an die MS im Erwachsenenalter.“ Vor diesem Hintergrund kommt der Zulassung von Gilenya^® aufgrund klinischer Daten tatsächlich ein enormer Stellenwert bei.

MS wird zunehmend auch im kindlichen Alter diagnostiziert. Bei 1,7 bis 5,6 Prozent aller MS-Patienten liegt der Krankheitsbeginn zwischen zehn und 18 Jahren, 0,2 bis 0,7 Prozent aller MS-Patienten erkranken sogar vor dem zehnten Lebensjahr. Auffällig ist, dass bei präpubertären MS-Patienten die Geschlechterverteilung einheitlich ist: Mädchen und Jungen erkranken gleich häufig, im Erwachsenenalter sind es häufiger Frauen. Kindliche oder jugendliche Patienten weisen eine höhere Schubrate auf als Erwachsene. Jedoch bilden sich die Symptome im jungen Alter „schneller und vollständiger“ zurück, so die Autoren der Leitlinie. Somit schreite die Behinderung langsamer fort, und es dauere in der Regel 20 Jahre, „bis eine das Alltagsleben einschränkende Behinderung von EDSS 4 eintritt“ (Definition EDSS siehe nächste Seite). Da die Krankheit jedoch bereits früh beginnt, sind die Patienten im Mittel erst 34 Jahre alt. Das zeigt eine Studie aus dem Jahr 2007, die im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurde. Der Haupterkrankungsgipfel der schubförmigen MS liegt bei 30 Jahren.

Die Studiendauer war flexibel angelegt – bis zu zwei Jahre – und verglich in dieser Zeit Fingolimod mit Interferon-β. Von den Dosierungen erhielten 107 Patienten Fingolimod 0,5 mg oral täglich (Patienten ≤ 40 Kilogramm 0,25 mg), die restlichen 108 Patienten Interferon-β mit 30 µg pro Woche als intramuskuläre Injektion. Der primäre Endpunkt war die jährliche Schubrate der Patienten, sekundäre Endpunkte umfassten die Anzahl neuer oder neu vergrößerter T2-Läsionen, Gadolinium-aufnehmender T1-Läsionen.

Unter Fingolimod betrug die jährliche Schubrate 0,12, unter Therapie mit Interferon-β 0,67: Fingolimod reduzierte im Vergleich zu Interferon-β die jährlich Schubrate signifikant um 82 Prozent.

88,8 Prozent der Fingolimod-Patienten litten unter unerwünschten Arzneimittelwirkungen, in der Interferon-β-Gruppe waren es mehr, 95,3 Prozent. Allerdings litten die Patienten unter Fingolimod häufiger unter schweren Nebenwirkungen (16,8 Prozent) – unter anderem Infektionen, Leukopenie und Krampfanfälle –, wohingegen nur bei 6,5 Prozent der Interferon-β-Patienten schwere unerwünschte Arzneimittelwirkungen auftraten.