„Einsatz von Genschere Crispr/Cas9 zweifelhaft und noch nicht ausgereift“

Hinter dem Kürzel Crispr/Cas9 verbirgt sich ein molekularbiologisches Verfahren, mit dem DNA-Bausteine im Erbgut einfach und präzise verändert werden können. Es wird als Genom-Editing oder auch als „Genschere“ bezeichnet. Das Verfahren stammt ursprünglich aus der Natur. Bakterien nutzen es als eine Art Immunsystem, mit dem sie feindliche Viren erkennen und abwehren können. Konkret besteht das System aus einer molekularen „Sonde“ (Guide RNA) und einer „Schere“ (Cas9-Protein). Die Sonde soll die genaue Zielstruktur für eine Mutation im Genom finden, und die Schere durchtrennt dann den DNA-Doppelstrang. Bei der anschließenden „Reparatur“ können Gene oder Genabschnitte entfernt, eingefügt oder ausgeschaltet werden. 

Die Genschere kann aber auch nutzbringend in der Entwicklung neuer Arzneimitteltherapien eingesetzt werden. Zhang spricht im Handelsblatt-Interview von einer „sehr mächtigen Technologie mit vielen Anwendungsmöglichkeiten“. Doch müsse noch mehr dafür getan werden, dass das Verfahren verlässlich genug funktioniere. „Technologie und Wissenschaft sind noch nicht so weit, jede Änderung sicher und effektiv durchführen zu können“, stellt der Genforscher fest. 

Zhang verweist auf klinische Studien an Menschen, die den Einsatz der Genschere bereits für verschiedene Blutkrebs-Formen testen. Um die Methode effektiv nutzen zu können, müsse das Instrument die richtigen Zellen im Körper ansteuern. Dazu würden aber noch genauere Liefersysteme gebraucht. „Bislang können wir nur auf Blutzellen zielen und einige sehr spezifische Organe wie das Auge“, sagt der Genforscher. „Es wird wichtig sein, andere Liefertechnologien zu entwickeln, um so viele Gewebeformen im Körper wie möglich behandeln zu können. Nieren, das Herz oder alle Muskelzellen im Körper zu behandeln, sei sehr schwer, fügt er an.

Neben diesen Problemen birgt die Genschere aber möglicherweise noch ein anderes Sicherheitsrisiko: Wissenschaftler von der Berliner Charité haben aufgedeckt, dass das menschliche Immunsystem auf das Eiweißmolekül Cas9 reagieren könnte, das aus Streptokokken stammt, einem Bakterium, mit dem sich Menschen häufig infizieren. An rund fünfzig Probanden konnten sie zeigen, dass fast alle körpereigene T-Zellen besaßen, die auf Cas-Eiweißmoleküle reagierten. Und nicht nur Cas9 aus Streptokokken bewirkte Immunreaktionen, sondern auch Cas-Moleküle aus anderen Bakterienstämmen wie Staphylokokken. Sie befürchten deshalb, dass es bei der Gentherapie mit Hilfe von Crispr/Cas9 zu unerwünschten Immunreaktionen kommen könnte.