Gentherapeutikum Zolgensma: Novartis soll Datenmanipulation verschwiegen haben

Novartis‘ Gentherapeutikum Zolgensma (Onasemnogene Abeparvovec-xioi) wird zur Behandlung der schwersten Form der spinalen Muskelatrophie bei Babys eingesetzt. Es ist für Kinder unter zwei Jahren zugelassen. Mit einem Preis von 2,1 Millionen US-Dollar ist es die teuerste Therapie, die bislang auf den Markt gebracht wurde.

Einem aktuellen Statement der US-Zulassungsbehörde FDA zufolge, gab es allerdings Unsauberkeiten bei der Zulassung. Demnach soll die Novartis-Tochter Avexis, die das Mittel herstellt, bereits im März, also zwei Monate vor der Zulassung, auf manipulierte Daten in den Zulassungsunterlagen aufmerksam geworden sein. Erst einen Monat nach der erfolgten Zulassung sei die FDA darüber informiert worden. Hätten die Behörden früher Kenntnis über die Manipulation erlangt, hätte das die Zulassung verzögert und eine Untersuchung nach sich gezogen, heißt es in der Stellungnahme. Konkret geht es laut FDA um die Richtigkeit bestimmter Daten aus Tierversuchen. Wie FDA Chef Ned Sharpless via Twitter mitteilte, will die Behörde nun alle in ihrer Macht stehenden Maßnahmen ergreifen, Novartis könnten straf- oder zivilrechtliche Sanktionen drohen.

Nichtsdestotrotz sollte Zolgensma nach Ansicht der FDA auf dem Markt bleiben. Die aktuellen Bedenken beträfen nur einen ganz kleinen Teil der eingereichten Daten aus Produkttests. Diese Daten habe der Hersteller genutzt, um den Herstellungsprozess zu entwickeln. Sie hätten keinen Einfluss auf die positive Bewertung der klinischen Studien durch die FDA, heißt es. In den Augen der Behörden zeigt die Gesamtheit der Daten weiterhin die Wirksamkeit des Arzneimittels. Und auch von der Sicherheit ist man bei der FDA weiterhin überzeugt: Das Sicherheitsprofil liefere überzeugende Beweise für ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis, so die FDA. Dennoch werde die Integrität der Daten aus den Produkttests, die bei der Entwicklung verwendet wurden, untersucht, und man nehme die Sache sehr ernst. Über weitere Entwicklungen werde man informieren.