Wann kommt das Zolgensma-Härtefallprogramm?

Seit einiger Zeit macht Zolgensma, das Gentherapeutikum für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie, Schlagzeilen. Es ist ein Arzneimittel für eine seltene Erkrankung und damit wenige Patienten. Doch diesen wenigen verspricht es mit nur einer Spritze Heilung. Das hat seinen Preis: rund zwei Millionen Euro. Und in der EU ist das Arzneimittel – anders als in den USA – bislang nicht einmal zugelassen. Das heißt: Es kann zwar im Wege des Einzelimports bezogen werden, von den Kassen bezahlt wird es aber nicht. 

Ausnahmen bestätigen die Regel: Zwei Krankenkassen haben sich mittlerweile bereit erklärt, die Kosten zu übernehmen. Wohl auch wegen des medialen Drucks: Die Eltern betroffener Kinder haben sich über die Presse Gehör verschafft. Wohl ist den Kostenträgern dabei aber offensichtlich nicht. Und so hat sich kürzlich ein Bündnis aus Krankenkassen, Gemeinsamem Bundesausschuss und Universitätsklinika an Bundesgesundheitsminister Jens Spahn (CDU) gewandt und ihn gebeten, auf den Hersteller Novartis einzuwirken: Das Unternehmen solle ein Härtefallprogramm auflegen, in dem das Arzneimittel kostenlos abgegeben wird. Die Unterzeichner des Briefes hatten Novartis auch vorgehalten, eine „beispiellose Medienkampagne“ losgetreten zu haben – ein Vorwurf, den das Unternehmen entschieden zurückwies.

Nun hat Dr. Thomas Steffen, Staatssekretär im Bundesgesundheitsministerium (BMG), an Novartis geschrieben. Er würdigt zunächst generell die Erfolge der Arzneimittelforschung – verweist aber auch auf die bestehenden Rahmenbedingungen, die eine sichere und qualitativ hochwertige Arzneimittelversorgung in Deutschland garantieren und zu beachten sind. „Auch die Novartis Pharma GmbH profitiert von diesen Rahmenbedingungen“, heißt es im Brief.

Die jetzige Situation, in der Zolgensma im Wege des Einzelimports nach Deutschland komme, gehe aber mit vielen offenen Fragen einher, schreibt Steffen weiter,„insbesondere zu bislang nicht durch eine europäische Zulassung verbindlich vorgegebenen Kriterien zur sicheren Anwendung von Zolgensma®“. Das BMG begrüße daher sehr, wenn Novartis für die besonders vulnerable Gruppe der Kinder bis zu zwei Jahren kurzfristig ein Härtefallprogramm „in Betracht ziehe“, um den Zeitraum bis zur Zulassung und dem Markteintritt zu überbrücken. Novartis rechnet im ersten Halbjahr 2020 mit einer europäischen Zulassung. 

Dennoch ist eine weitere Zwischenlösung – bis zum Start eines Härtefall-Programms – möglich. Es gebe weiterhin Gespräche mit Vertretern der Kassen in Deutschland, so das Unternehmen. Novartis habe „weitere Gespräche angeboten, um eine gemeinsame Lösung für Deutschland zu finden“. Wie sie aussieht und wann sie kommt, ist aber vorerst offen.