Wann kommt das Zolgensma-Härtefallprogramm?

Solche Härtefallprogramme (sog. Compassionate Use) haben ihre Grundlage im Arzneimittelgesetz (§ 21 Abs. 2 Nr. 6 AMG) und sind genauer in einer Arzneimittel­-Härtefall­-Verordnung geregelt. Ein wesentliches Element dieser Programme für (noch) nicht zugelassene Arzneimittel ist, dass der Hersteller es kostenlos abgibt. Steffen erinnert in seinem Brief daran, dass es solche zeitlich befristeten Härtefallprogramme von zahlreichen Unternehmen für andere Arzneimittel gebe – so auch von Novartis. Es lägen also bereits umfangreiche Erfahrungen mit ihnen vor. Der Staatssekretär schließt seinen Brief mit den Worten: „Ich hoffe, dass Sie unser Anliegen, die Verunsicherung der betroffenen Familien auch in dieser schwierigen Situation zu lindem, unterstützen werden.“

Novartis arbeitet an internationalem Programm

Novartis lehnt ein Härtefallprogramm nicht grundsätzlich ab – allerdings wird es sicherlich nicht so schnell aufgelegt, wie es sich viele in Deutschland wünschen. Denn nicht nur hierzulande ist man an einer vorzeitigen Behandlung mit dem hochinnovativen Arzneimittel interessiert.

Auf Nachfrage von DAZ.online erklärte das Unternehmen: