Härtefall-Programm für Zolgensma startet in Deutschland

Das neue Gentherapeutikum Zolgensma^® (Onasemnogene-Abeparvovec-xioi), das seit Mai 2019 in den USA zugelassen ist, hat bereits für viele Schlagzeilen gesorgt. Es verspricht an Spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankten Kindern unter zwei Jahren mit nur einer Spritze Heilung. In Deutschland ist eines von 10.000 Kindern von SMA betroffen. Da es hierzulande aber nicht zugelassen ist, zahlen die Krankenkassen auch nicht dafür. Öffentlichkeitswirksam machten einige Eltern in den Medien auf ihren Fall aufmerksam – nur sehr wenige Kassen lenkten letztlich ein und übernahmen die Kosten. Da die Zulassung für Zolgensma^® durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erst im Laufe des ersten Halbjahres 2020 erwartet wird, wuchs der Druck. Krankenkassen und Gemeinsamer Bundesausschuss wandten sich im November an das Bundesgesundheitsministerium – ihr Ziel: Novartis soll ein Härtefallprogramm für Zolgensma^® auflegen. Das Arzneimittel wurde zwar vom US-Unternehmen Avexis entwickelt und wird auch von ihm vertrieben – doch Novartis hatte den Spezialisten im Jahr 2018 gekauft. 

Kurz vor Weihnachten kündigte Novartis dann an, dass in Kürze ein internationales Härtefallprogramm starten soll. Schließlich gibt es weltweit kleine SMA-Patienten, deren Eltern auf Heilung hoffen. Das Versprechen: Für das erste Halbjahr 2020 sollen 50 Patientendosen weltweit zur Verfügung gestellt werden, bis zum Jahresende 2020 sollen es insgesamt 100 Dosen sein. Novartis verwies in diesem Zusammenhang auch darauf, dass die Produktionskapazitäten derzeit nicht mehr hergeben. Derzeit sei nur ein Werk für die Produktion von Onasemnogene-Abeparvovec-xioi lizensiert.

Diese Herangehensweise wurde vor allem kassenseitig als „Gesundheitslotterie“ kritisiert. Stefanie Stoff-Ahnis, Vorstand beim GKV-Spitzenverband, sagte dem Handelsblatt: „Diese Form der Arzneimittelvergabe ist zynisch, denn damit wird die systematische und qualitätsvolle Versorgung durch eine Lotterie ersetzt, was für die Betroffenen dramatisch ist.“

Damit ist es für Patienten in Deutschland grundsätzlich möglich, dass ihr behandelnder Arzt sie für eine Teilnahme am globalen Härtefallprogramm anmeldet. Und dann braucht es noch eine Portion Glück: Zweimal pro Monat sollen per anonymisierten Zufallsverfahren Patienten ausgewählt werden, die eine Gratisdosis des Mittels erhalten. Patienten, die nicht dabei sind, wandern stets automatisch in die nächste Runde.

Der Hersteller weist allerdings darauf hin, dass auch nach der Zustimmung des PEI nur Patienten aus Deutschland am globalen Programm teilnehmen können, die im deutschen Härtefall-Programm die definierten Bedingungen erfüllen. Insbesondere müsse der Patient den medizinischen Einschlusskriterien entsprechen, so das Unternehmen. 

Diese wären: Patienten unter zwei Jahren mit 5q-Spinaler Muskelatrophie (SMA) mit genetisch bestätigten bi-allelen Mutationen im SMN1-Gen und bis zu 2 Kopien des SMN2-Gens, unabhängig vom SMA-Typ, dem Schweregrad der Erkrankung, dem Beginn der Symptome oder der vorherigen Behandlung, die mit momentan verfügbarer Therapie nicht zufriedenstellend behandelt werden können (unbefriedigendes Ergebnis nach angemessener Zeit oder Patienten, die für die derzeitige Behandlung medizinisch nicht in Frage kommen). Außerdem müsse der Patient von seinem Arzt vorgeschlagen werden, der wiederum ein erfahrener Neuropädiater an einem zertifizierten Muskelzentrum sein muss.

Die europäische Zulassung erwartet der Hersteller im ersten Halbjahr 2020. Sobald die Zulassung erteilt ist, endet das Härtefallprogramm.