Härtefall-Programm für Zolgensma startet in Deutschland

Damit ist es für Patienten in Deutschland grundsätzlich möglich, dass ihr behandelnder Arzt sie für eine Teilnahme am globalen Härtefallprogramm anmeldet. Und dann braucht es noch eine Portion Glück: Zweimal pro Monat sollen per anonymisierten Zufallsverfahren Patienten ausgewählt werden, die eine Gratisdosis des Mittels erhalten. Patienten, die nicht dabei sind, wandern stets automatisch in die nächste Runde.

Der Hersteller weist allerdings darauf hin, dass auch nach der Zustimmung des PEI nur Patienten aus Deutschland am globalen Programm teilnehmen können, die im deutschen Härtefall-Programm die definierten Bedingungen erfüllen. Insbesondere müsse der Patient den medizinischen Einschlusskriterien entsprechen, so das Unternehmen. 

Diese wären: Patienten unter zwei Jahren mit 5q-Spinaler Muskelatrophie (SMA) mit genetisch bestätigten bi-allelen Mutationen im SMN1-Gen und bis zu 2 Kopien des SMN2-Gens, unabhängig vom SMA-Typ, dem Schweregrad der Erkrankung, dem Beginn der Symptome oder der vorherigen Behandlung, die mit momentan verfügbarer Therapie nicht zufriedenstellend behandelt werden können (unbefriedigendes Ergebnis nach angemessener Zeit oder Patienten, die für die derzeitige Behandlung medizinisch nicht in Frage kommen). Außerdem müsse der Patient von seinem Arzt vorgeschlagen werden, der wiederum ein erfahrener Neuropädiater an einem zertifizierten Muskelzentrum sein muss.

Die europäische Zulassung erwartet der Hersteller im ersten Halbjahr 2020. Sobald die Zulassung erteilt ist, endet das Härtefallprogramm.