FDA lässt umstrittenes Mittel gegen Muskelerkrankung zu

Rund einer von 3600 Jungen ist von der Muskeldystrophie Duchenne betroffen, die aufgrund einer Mutation im Gen des Muskelstrukturproteins Dystrophin zu einem lebensbedrohlichen Abbau der Muskelkraft führt. Bislang gibt es keine kausale Therapie, weshalb viele Patienten viel Hoffnung mit Eteplirsen (EXONDYS 51 ®) verbinden: Bei den 10 bis 15 Prozent der Betroffenen, bei denen die Mutation in einer bestimmten Region auftritt, soll das sogenannte Morpholino Antisense Oligomer die Produktion des benötigten Proteins erhöhen.

In klinischen Studien konnte der Hersteller Sarepta Pharmaceuticals allerdings nur zeigen, dass der Spiegel von Dystrophin durch das in den USA jährlich voraussichtlich 300.000 US-Dollar teure Arzneimittel anstieg – doch eine klinische Verbesserung ließ sich nicht nachweisen. Der FDA-Abteilungsleiter Ellis Unger bezeichnete das Arzneimittel laut „STAT“ als ein „wissenschaftlich elegantes Placebo“, und machte sich zusammen mit anderen Mitarbeitern gegen eine Zulassung der Substanz stark.

Ihrer Ansicht nach könnte dieser Fall zu abgesenkten Standards bei der Arzneimittelzulassung führen. Die Zulassung würde „weitreichende negative Konsequenzen für die öffentliche Gesundheit“ haben, warnte Unger laut dem Fachmagazin „Nature“. „Dieser Präzedenzfall könnte zu Zulassungen von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen führen – ohne dass es substanzielle Evidenz für die Wirksamkeit gibt.“

Patienten protestierten

Doch nach Protesten von Patientenverbänden entschied die FDA, Eteplirsen über ein beschleunigtes Verfahren zuzulassen – mit der Auflage, dass weitere Studien durchgeführt werden. Das Arzneimittel wurde bislang an ungefähr 150 Menschen getestet, doch in der für die Zulassung entscheidenden Studie wurden nur zwölf Probanden aufgenommen, kritisieren Experten. Auch erhielten die Patienten aus der Placebo-Gruppe nach 24 Wochen gleichfalls den Wirkstoff.

Laut „STAT“ war die Direktorin des Zentrums für Arzneimittelbewertung und -forschung der FDA, Janet Woodcock, die treibende Kraft hinter der Entscheidung: Sie habe sich über ihre Mitarbeiter hinweggesetzt und am Ende auch ihren Vorgesetzten, FDA-Chef Robert Califf, für die Zulassung gewonnen – der laut „Nature“ anerkannte, dass die Zulassung-Entscheidung eine sehr schwierige war.

Von Patientenseite wurde das positive Votum der FDA gefeiert. „Wir haben hierauf schon sehr, sehr lange gewartet“, erklärte Debra Miller laut dem Magazin. „Dies gibt den Familien so viel mehr Hoffnung.“