Wenn das teuerste Arzneimittel der Welt scheitert

Seit die Europäische Arzneimittelagentur EMA im Jahr 2012 die weltweit erste Gentherapie zuließ, wurde sie kaum eingesetzt. Das Arzneimittel Glyber^a® (Wirkstoff: Alipogentiparvovec) soll Patienten mit der äußerst seltenen Stoffwechselerkrankung Lipoprotein-Lipase-Defizienz (LPLD) helfen: Es schleust das benötigte Gen über Viren in den Körper ein. Doch aufgrund der äußerst hohen Kosten kann es wohl als teuerstes Arzneimittel der Welt bezeichnet werden: Eine einmalige Behandlung kostet rund 900.000 Euro.

Der Gendefekt führt bei den Betroffenen zu einem stark reduzierten Abbau der Blutfette Triglyceride, was direkt am Blut zu erkennen ist – es ist weißlich angefärbt. „Dieses weiße Blutfett verstopft die ganz kleinen Haargefäße in der Pankreas“, erklärt die Leiterin der Lipidambulanz an der Charité, Elisabeth Steinhagen-Thiessen. Die Folge der teils chronischen Entzündungen der Bachspeicheldrüse: starke Bauchschmerzen, teils Absterben des Gewebes – und aufwendige Behandlungen.

40 Mal Intensivstation

Die betroffenen Patienten haben oft eine lange Odyssee hinter sich, bis die richtige Diagnose gestellt wird. „Unsere Patientin war auch ein klassischer Fall: Sie war schwanger mit ihrem ersten Sohn, dann kam die ganze Sache ans Tageslicht“, sagt Steinhagen-Thiessen. „Bauchschmerzen gehörten zu ihrem Leben“, erläutert die Ärztin das Leiden der Mitte 40-jährigen Altenpflegerin, die jedoch schon länger ihren Beruf nicht mehr ausüben konnte. Über 40 Mal sei sie stationär auf der Intensivstation aufgenommen worden – bis Steinhagen-Thiessen von einer neuen Gentherapie hörte.

Bei einem Wetter, „bei dem man keinen Hund vor die Tür jagen mag“, habe sie abends in Amsterdam das Startup UniQure gesucht, erzählt die Ärztin. Die Ausgründung der Uni Amsterdam soll laut „Technology Review“ um die 100 Millionen Euro für die Entwicklung des Therapieansatzes ausgegeben haben – und stand auch ansonsten vor erheblichen Hürden. So habe die EMA eine klinische Studie mit 342 Patienten erwartet. Doch gibt es in Europa nach Schätzungen insgesamt nur vielleicht 250. „Die Beantragung war eine alptraumhafte Erfahrung“, erklärte der frühere medizinische Direktor von UniQure, Sander van Deventer, gegenüber dem Magazin.