Wenn das teuerste Arzneimittel der Welt scheitert

Vor der erfolgreichen Zulassung scheiterte die Firma mit zwei früheren Anträgen – wohl insbesondere aufgrund der schlechten Evidenzlage: Die Gentherapie war zuvor nur 27 Patienten verabreicht worden, ohne Placebokontrolle. Und die Studie konnte keine anhaltende Senkung der Fettwerte nachweisen – doch nach Ansicht der Firma zumindest eine Reduktion der Bauchspeicheldrüsen-Entzündungen. „Wir wollten nicht aufgeben, auch wenn die kommerziellen Aussichten nicht gut waren“, betonte van Deventer gegenüber „TechnologyReview“.

Am Ende gelang die Zulassung. Doch welcher Preis ist gerechtfertigt – und wie soll bezahlt werden? Gegen eine jährliche Zahlweise über den Zeitraum, in dem die Therapie wirkt, sprachen sich laut van Deventer die Versicherer aus. Doch dies habe in Europa eine große Skepsis hervorgerufen. „Es wurde die Eine-Million-Therapie“, sagte er gegenüber dem Magazin. „Es gibt ein innovationsfeindliches Klima.“ Am Ende verkaufte UniQure die Marketingrechte an Glybera an den kleinen italienischen Pharmaproduzenten Chiesi.

Zusatznutzen nicht quantifizierbar

In Deutschland nahm sich der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) der Frage an, welcher Preis für Glybera gerechtfertigt sei. Aufgrund der Zulassung für eine seltene Erkrankung wurde ein Zusatznutzen rechtlich unterstellt – doch dieser sei „nicht quantifizierbar“, entschied das Gremium, sodass jede Behandlung eine Einzelfallentscheidung bleibt. Für ihre Patientin nahm Steinhagen-Thiessen Kontakt mit dem früheren DAK-Vorstand Herbert Rebscher auf. Sie habe argumentiert, dass die Therapie aus ethischen Gründen notwendig sei, erklärt die Ärztin gegenüber DAZ.online. Überzeugen konnten offenbar insbesondere die Kosten, die die Einweisungen auf die Intensivstation verursachten – oder auch eine bei der Patientin durchgeführte Blutwäsche, für die leicht 3000 Euro pro Woche zu veranschlagen seien.

„Aus ethischen Erwägungen sowie aufgrund der Lebensqualität und finanziellen Gründen konnten wir die DAK überzeugen, dass sie dieses Geld von knapp 900.000 Euro für die Patientin ausgibt“, sagt Steinhagen-Thiessen. Es habe sehr viel zu organisieren gegeben – „trivial ist das nicht“, ergänzt sie. So auch die nötigen Schutzvorkehrungen für die Behandlung mit insgesamt 40 Injektionen, die im Herbst 2015 in einem Sicherheitsbereich der Stufe S2 schließlich erfolgten.