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Neue Therapie bei Hämophilie A mit Faktor-VIII-Antikörpern
Stuttgart - 20.11.2017, 11:45 Uhr
Hämophilie A ist eine vererbbare Blutgerinnungsstörung, die vor allem Männer trifft. (Foto: creativesunday / stock.adobe.com)
Neue Arzneimittelklasse mit „boxed warning“
Emicizumab-kxwh besitzt keine strukturelle Ähnlichkeit oder Sequenzhomologie zu Faktor-VIII und regt somit auch nicht die Entwicklung von Faktor-VIII-Antikörpern an. Stattdessen bindet der Antikörper gleichzeitig an Faktor X und an Faktor IXa. Emicizumab-kxwh übernimmt sozusagen die Aufgabe von Faktor VIII und stellt so die Gerinnungsfähigkeit des Blutes der Hämophilie-A-Patienten wieder her. Es handelt sich um einen humanisierten monoklonalen modifizierten Immunglobulin-G4-Antikörper, der durch seine Struktur bispezifisch sowohl an Faktor IXa und Faktor X binden kann. Der Antikörper wird in CHO-Zellen (Chinese Hamster Ovary) hergestellt.
Häufige Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen und Gelenkschmerzen. Die Gebrauchsinformation enthält außerdem die Warnung („boxed warning“), dass es unter der Therapie mit Emicizumab-kxwh zur Entwicklung von Blutgerinnseln kam (thrombotische Mikroangiopathie und Thromboembolien) - jedoch bei Patienten, die zusätzlich wegen einer akuten Blutung über mindestens 24 Stunden ein aktiviertes Prothrombin-Komplex-Konzentrat erhalten hatten.
Efmoroctocog alfa und Lonoctocog alfa in Deutschland
2016 kam in Deutschland zuletzt das vollständig rekombinante humane Faktor-VIII-Präparat Efmoroctocog alfa (Elocta®) zur Therapie der Hämophile A auf den Markt. Im Unterschied zu den bisherigen Präparaten hat es eine vergleichsweise lange Eliminationshalbwertszeit und ist frei von fremden Plasmaproteinen (vgl. Octocog alfa oder Simoctocog alfa, die mithilfe von tierischen oder menschlichen Zelllinien produziert werden).
Dieses Jahr wurde Lonoctocog alfa (Afstyla®) in der EU zugelassen. Lonoctocog alfa ist ein einkettiges Polypeptid mit einer verkürzten B-Domäne, die eine kovalente Verbindung der schweren und leichten Kette des Faktors VIII erlaubt. Im Vergleich zum vollständig rekombinanten humanen Faktor-VIII weist Lonoctocog alfa eine höhere Affinität zum von-Willebrand-Faktor (vWF) auf. Der von-Willebrand-Faktor stabilisiert Faktor VIII und verhindert dessen Abbau.
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