Pretomanid bei hochresistenter Tuberkulose

Die Entwicklung neuer Wirkstoffe gegen Tuberkulose ist eine Herausforderung. Innerhalb von über 50 Jahren gelang Pretomanid als drittem neuen Wirkstoff – nach Bedaquilin und Delamanid – die Zulassung bei TB. Pretomanid wurde Priority Review gewährt und als Orphan Drug und nach dem LPAD-Weg zugelassen – dem Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs. Dieser Pfad wurde vom Kongress im Rahmen des 21st Century Cures Act eingerichtet, um die Entwicklung und Zulassung von antibakteriellen und antimykotischen Medikamenten zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Infektionen voranzutreiben, für die es keine wirksamen Therapien gibt, um Patienten mit unerfüllten medizinischen Bedürfnissen zu helfen. Pretomanid ist das zweite Arzneimittel, das über den LPAD-Weg zugelassen wurde. Im September 2018 ließ die FDA  Amikacin als liposomale inhalierbare Suspension (Arikayce, Insmed) zur Behandlung von Lungenerkrankungen, verursacht durch Bakterien aus der Gruppe des Mycobakterien-avium-Komplexes (MAC), zu, und zwar für eine limitierte Patientengruppe, die auf eine konventionelle Therapie nicht anspricht.

Die Zulassung im Rahmen des LPAD-Pfades kann beispielsweise durch ein optimiertes klinisches Entwicklungsprogramm – mit kleineren, kürzeren oder weniger klinischen Studien – unterstützt werden. LPAD-Zulassungen verlangen eine spezielle Kennzeichnung des Arzneimittels. Diese weist darauf hin, dass das Arzneimittel sicher und wirksam ist, aber nur bei einem eingeschränkten Patientenkollektiv eingesetzt werden darf.