Hemmkörper-Hämophilie
Als Nachteil dieser Behandlungsoptionen kann es vor allem bei schwerer Hämophilie zur Bildung von Antikörpern gegen Faktor VIII kommen. Auf diese Weise kann das Krankheitsbild der Hemmkörper-Hämophilie entstehen. Das kann dazu führen, dass eine Faktor-VIII-Ersatztherapie unwirksam wird. Bei etwa 25 % der Patienten mit schwerer Hämophilie A entwickeln sich Hemmkörper gegen Faktor VIII.
Kann die Hemmkörper-Hämophilie nicht mit einer höheren Dosierung eines Faktor-VIII-Konzentrats behandelt werden, steht mit dem rekombinanten Faktor VIIa (Eptacog alfa; NovoSeven®), mit dem die Faktor-VIII-abhängige Gerinnungsaktivierung umgangen werden kann, eine wirksame, aber extrem teure Therapie (rund 1.000 € pro EDO) zur Verfügung.
Des Weiteren kann ein aktivierter Prothrombinkomplex (FEIBA NF) eingesetzt werden.
FEIBA enthält die Faktoren II, IX und X in vorwiegend nicht aktivierter Form sowie aktivierten Faktor VII und das Antigen Gerinnungsfaktor VIII.
Ferner kann der monoklonale Antikörper Emicizumab (Hemlibra®) Blutungsereignisse bei Patienten mit Faktor-VIII-Hemmkörpern verhindern. Er hat keine Sequenzhomologie zu Faktor VIII, sondern er verbindet aktivierten Faktor IX und Faktor X und ersetzt dadurch Faktor VIII.
Emicizumab dient zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen, wird s.c. appliziert und hat eine sehr lange Halbwertszeit von 4 bis 5 Wochen. Neben der Hemmkörperhämophile kann Emicizumab auch bei schwere Hämophilie ohne Hemmkörper eingesetzt werden.
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