Pharmazie

Gentherapeutikum bei Spinaler Muskelatrophie

Härtefall-Programm für Zolgensma startet in Deutschland

Stuttgart - 03.02.2020, 13:15 Uhr

Das neue Gentherapeutikum Zolgensma^® (Onasemnogene-Abeparvovec-xioi) ist seit Mai 2019 in den USA zugelassen, Patienten in anderen Ländern – auch in Deutschland – können nun über ein Härtefallprogramm behandelt werden. (m / Foto: picture alliance / AP Photo)

Bereits Ende vergangenen Jahres war für das Gentherapeutikum Zolgensma (Onasemnogene-Abeparvovec-xioi) ein globales Härtefallprogramm in Aussicht gestellt worden. Nun kann es auch in Deutschland beginnen. Das hat das Paul-Ehrlich-Institut am heutigen Montag mitgeteilt. Es endet, sobald Onasemnogene-Abeparvovec-xioi eine Zulassung in Europa erhält.

Das neue Gentherapeutikum Zolgensma^® (Onasemnogene-Abeparvovec-xioi), das seit Mai 2019 in den USA zugelassen ist, hat bereits für viele Schlagzeilen gesorgt. Es verspricht an Spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankten Kindern unter zwei Jahren mit nur einer Spritze Heilung. In Deutschland ist eines von 10.000 Kindern von SMA betroffen. Da es hierzulande aber nicht zugelassen ist, zahlen die Krankenkassen auch nicht dafür. Öffentlichkeitswirksam machten einige Eltern in den Medien auf ihren Fall aufmerksam – nur sehr wenige Kassen lenkten letztlich ein und übernahmen die Kosten. Da die Zulassung für Zolgensma^® durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erst im Laufe des ersten Halbjahres 2020 erwartet wird, wuchs der Druck. Krankenkassen und Gemeinsamer Bundesausschuss wandten sich im November an das Bundesgesundheitsministerium – ihr Ziel: Novartis soll ein Härtefallprogramm für Zolgensma^® auflegen. Das Arzneimittel wurde zwar vom US-Unternehmen Avexis entwickelt und wird auch von ihm vertrieben – doch Novartis hatte den Spezialisten im Jahr 2018 gekauft.

Kurz vor Weihnachten kündigte Novartis dann an, dass in Kürze ein internationales Härtefallprogramm starten soll. Schließlich gibt es weltweit kleine SMA-Patienten, deren Eltern auf Heilung hoffen. Das Versprechen: Für das erste Halbjahr 2020 sollen 50 Patientendosen weltweit zur Verfügung gestellt werden, bis zum Jahresende 2020 sollen es insgesamt 100 Dosen sein. Novartis verwies in diesem Zusammenhang auch darauf, dass die Produktionskapazitäten derzeit nicht mehr hergeben. Derzeit sei nur ein Werk für die Produktion von Onasemnogene-Abeparvovec-xioi lizensiert.

Zolgensma: Novartis weist Vorwürfe einer „Medienkampagne“ zurück

Diese Herangehensweise wurde vor allem kassenseitig als „Gesundheitslotterie“ kritisiert. Stefanie Stoff-Ahnis, Vorstand beim GKV-Spitzenverband, sagte dem Handelsblatt: „Diese Form der Arzneimittelvergabe ist zynisch, denn damit wird die systematische und qualitätsvolle Versorgung durch eine Lotterie ersetzt, was für die Betroffenen dramatisch ist.“

Paul-Ehrlich-Institut sieht keinen Grund zu widersprechen

Doch genau dieser Weg wird nun eingeschlagen. Am 24. Januar 2020 hat Avexis beim Paul-Ehrlich-Institut (PEI) ein Härtefallprogramm für Onasemnogene-Abeparvovec-xioi angezeigt. Das PEI hat die Anzeige geprüft und, wie es am heutigen Montag mitteilt, festgestellt, dass das Härtefallprogramm aus regulatorischer Sicht beginnen kann. Es gebe keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen oder die nach § 4 Abs. 5 Arzneimittel-Härtefall-Verordnung (AMHV) erforderliche Freisetzungsgenehmigung des genetisch veränderten Organismus, um den es sich bei Onasemnogene-Abeparvovec-xioi handelt, zu versagen. Nach Ansicht des PEI steht nämlich in Deutschland in Einzelfällen keine zufriedenstellende Therapie der spinalen Muskelatrophie mit einem bereits zugelassenen Arzneimittel bei schwerwiegend beziehungsweise lebensbedrohlich erkrankten Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren zur Verfügung.