Härtefall-Programm für Zolgensma startet in Deutschland

Das neue Gentherapeutikum Zolgensma^® (Onasemnogene-Abeparvovec-xioi), das seit Mai 2019 in den USA zugelassen ist, hat bereits für viele Schlagzeilen gesorgt. Es verspricht an Spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankten Kindern unter zwei Jahren mit nur einer Spritze Heilung. In Deutschland ist eines von 10.000 Kindern von SMA betroffen. Da es hierzulande aber nicht zugelassen ist, zahlen die Krankenkassen auch nicht dafür. Öffentlichkeitswirksam machten einige Eltern in den Medien auf ihren Fall aufmerksam – nur sehr wenige Kassen lenkten letztlich ein und übernahmen die Kosten. Da die Zulassung für Zolgensma^® durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erst im Laufe des ersten Halbjahres 2020 erwartet wird, wuchs der Druck. Krankenkassen und Gemeinsamer Bundesausschuss wandten sich im November an das Bundesgesundheitsministerium – ihr Ziel: Novartis soll ein Härtefallprogramm für Zolgensma^® auflegen. Das Arzneimittel wurde zwar vom US-Unternehmen Avexis entwickelt und wird auch von ihm vertrieben – doch Novartis hatte den Spezialisten im Jahr 2018 gekauft. 

Kurz vor Weihnachten kündigte Novartis dann an, dass in Kürze ein internationales Härtefallprogramm starten soll. Schließlich gibt es weltweit kleine SMA-Patienten, deren Eltern auf Heilung hoffen. Das Versprechen: Für das erste Halbjahr 2020 sollen 50 Patientendosen weltweit zur Verfügung gestellt werden, bis zum Jahresende 2020 sollen es insgesamt 100 Dosen sein. Novartis verwies in diesem Zusammenhang auch darauf, dass die Produktionskapazitäten derzeit nicht mehr hergeben. Derzeit sei nur ein Werk für die Produktion von Onasemnogene-Abeparvovec-xioi lizensiert.

Diese Herangehensweise wurde vor allem kassenseitig als „Gesundheitslotterie“ kritisiert. Stefanie Stoff-Ahnis, Vorstand beim GKV-Spitzenverband, sagte dem Handelsblatt: „Diese Form der Arzneimittelvergabe ist zynisch, denn damit wird die systematische und qualitätsvolle Versorgung durch eine Lotterie ersetzt, was für die Betroffenen dramatisch ist.“