Eltrombopaq stimuliert Bildung von Thrombozyten

Eltrombopaq steigert die Zahl der Thromboyzten und hat sich in klinischen Studien als wirksame Therapie der Thrombozytopenie bei Morbus Werlhof oder Hepatitis C erwiesen. Morbus Werlhof (auch idiopathische thrombozytopenische Purpura, ITP) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der die Thrombozyten zerstört werden. Die Erkrankung kann durch eine Immunsuppression mit Glucocorticoiden, eine Splenektomie oder durch Gabe von Immunglobulinen behandelt werden. Eine Thrombozytopenie als Folge einer Schädigung der Leber durch das Hepatitis-C-Virus kommt häufiger vor. Hier ist die Thrombopoetinsynthese in der Leber verringert.

Thrombopoetin ist ein körpereigenes Wachstumshormon für Thrombozyten. Als Arzneistoff muss das Peptid parenteral verabreicht werden, das kleine Molekül Elthombopaq wirkt hingegen auch bei oraler Gabe.

Eltrombopaq wurde in einer klinischen Studie mit 118 Patienten mit idiopathischer thrombozytopenischer Purpura geprüft, die täglich Placebo oder 30, 50 oder 75 mg Eltrombopag oral erhielten. Eltrombopaq steigerte in den beiden hohen Dosierungen die Thrombozytenzahl innerhalb von zwei Wochen bei mehr als 80% der Patienten auf mehr als 50.000/mmm3, im Placeboarm erreichten nur 11% der Patienten dieses Ziel

Die Zulassung von Eltrombopaq in den USA und in Europa ist beantragt.