Tafamidis verhindert Amyloid-Ablagerungen

Die TTR-FAP ist eine seltene, progrediente und tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, von der weltweit rund 8.000 Menschen betroffen sind. Gehäuft tritt sie in Portugal und Schweden auf.

Die Erkrankung entsteht durch Mutationen im Transthyretin (TTR)-Gen. Diese führen dazu, dass instabiles TTR gebildet wird, das sich zu Amyloidfibrillen ansammelt. Amyloidfibrillen können sich in unterschiedlichen Organen ablagern, zum Beispiel in den Nerven, den Nieren oder im Herzen, und dort die normale Organfunktion beeinträchtigen.

Tafamidis ist das erste und derzeit einzige zugelassene Arzneimittel, das ein Fortschreiten peripherer neurologischer Störungen bei diesen Patienten verzögern kann. Es wirkt als spezifischer Transthyretin-Stabilisator und soll verhindern, dass die falsch gefalteten Proteine entstehen und es infolgedessen zu Amyloidablagerungen kommt, die eine Neurodegeneration und eine Verminderung der neurologischen Funktionsfähigkeit bewirken.

In der zulassungsrelevanten Studie wurde die Stabilisierung von Transthyretin bei 98 Prozent der Patienten unter Einnahme von Tafamidis und bei keinem Patienten unter Einnahme von Placebo nach 18 Monaten in vitro gezeigt.

Die Zulassung erfolgte auf der Grundlage der Ergebnisse der Studie Fx-005 und der unverblindeten 12-monatigen Erweiterungsstudie Fx-006, in der die Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Tafamidis bei Patienten mit TTR-FAP beurteilt wurden. In diesen klinischen Studien hat sich Tafamidis hinsichtlich der Verzögerung des Fortschreitens peripherer neurologischer Störungen als wirksam erwiesen. Zudem wurde in diesen Studien bei Patienten unter Therapie mit Tafamidis eine um 51 bis 81 Prozent geringere Verschlechterung der neurologischen Funktion, der Funktion der großen Nervenfasern (Maß für die Muskelkraft) und der Funktion der kleinen Nervenfasern (Maß für die Sinnesempfindung) beschrieben als bei Patienten unter Placebo. Die Therapie mit Tafamidis führte darüber hinaus zu einem verbesserten Ernährungszustand.

Die Herstellerfirma Pfizer erwartet, dass das Präparat in Kürze in einigen europäischen Ländern für den klinischen Einsatz zur Verfügung stehen wird.