EU-Kommission hat Glybera zugelassen

Betroffene haben einen Gendefekt, der dazu führt, dass Fette aus der Nahrung nicht richtig verarbeitet werden können. Mutationen im LPL-Gen führen zu einer stark verminderten oder ganz fehlenden Aktivität des LPL-Enzyms. Die Patienten leiden unter anderem an Bauchschmerzen und insbesondere einem erhöhten Pankreatitis-Risiko. Glybera® (Alipogen Tiparvovec) soll das defekte Gen im Körper ersetzen und die natürliche Körperfunktion wiederherstellen.

Die EU-Kommission hat die Zulassung des Orphan Drugs zunächst auf fünf Jahre beschränkt. Darüber hinaus gilt sie nur unter gewissen Bedingungen: „Die Mitgliedstaaten müssen mit dem Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen die Einzelheiten eines Programms mit beschränktem Zugang und eines Krankheitsregisters vereinbaren“, heißt es im Anhang zum EU-Genehmigungsbeschluss. Glybera® dürfe nur dann abgegeben werden, wenn der behandelnde Arzt entsprechend geschult sei und bestätige, dass der Patient sein Einverständnis zur Aufnahme in das Register erteilt habe.

Die Gentherapie ist umstritten. Laut der Nachrichtenagentur dpa hat bisher allein China die Zulassung für ein gentherapeutisches Arzneimittel erteilt – gegen Hals- und Kopftumoren. Der Weg des niederländischen Herstellers bis zur Zulassung seines Gentherapiemedikaments war ebenfalls schwierig. Auch deshalb, weil bisher insgesamt nur 27 Personen in klinischen Studien mit der neuen Gentherapie behandelt werden konnten. Für sein Arzneimittel will uniQure nun auch in den USA, Kanada und anderen Ländern eine Zulassung beantragen. Die Markteinführung in der EU ist für das zweite Halbjahr 2013 geplant.