Ein Orphan Drug weniger

In Deutschland wird vorbehandelten Patienten, die von der Chronischen Myeloischen Leukämie (CML) betroffen sind, Bosulif® nun nicht mehr zur Verfügung stehen. Pfizer sah eigenen Angaben zufolge nach dem ersten Verhandlungstermin mit dem GKV-Spitzenverband keine Aussicht auf eine Einigung und einen Erstattungsbetrag, der den Nutzen von Bosulif als Medikament zur Behandlung einer sehr kleinen Patientengruppe angemessen abbildet.

Dass das Arzneimittel einen Zusatznutzen hat, bestreitet niemand: Dieser gilt bei Orphan Drugs schon mit der Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) muss in diesen Fällen nur über das Ausmaß dieses unterstellten Zusatznutzens befinden. Erst wenn die jährlichen Umsätze mit dem Medikament die 50 Millionen-Euro-Marke übersteigen, muss der Unternehmer Nachweise zum Zusatznutzen vorlegen. Vorliegend hatte der G-BA jedoch festgestellt, dass der per Gesetz angenommene Zusatznutzen nicht quantifizierbar und seinen Beschluss auf fünf Jahre befristet.

„Die Entscheidung, Bosulif in Deutschland vom Markt zu nehmen, ist dem Unternehmen sehr schwer gefallen“, rechtfertigt Dr. Tobias Eichhorn, Geschäftsführer der Pfizer Pharma GmbH die Entscheidung. Es zeige sich, dass in diesem Fall die im AMNOG angelegten Prozesse für beide Seiten nicht geeignet seien, zu einem angemessenen Erstattungsbetrag für ein wichtiges Medikament mit belegtem Zusatznutzen und Orphan-Drug-Status zu gelangen. Damit Deutschland bei der Verfügbarkeit innovativer Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen im internationalen Vergleich nicht abgehängt werde, müsse das Verfahren dringend überprüft werden.

Der GKV-Spitzenverband zeigte sich überrascht und bedauerte diesen Schritt: Damit stehe Patienten eine möglicherweise hilfreiche zusätzliche Therapieoption nicht mehr zur Verfügung. Allerdings habe Pfizer das Recht gehabt, innerhalb der ersten vier Wochen nach dem G-BA-Beschluss die Verhandlungen abzubrechen, wenn das Medikament aus unternehmerischen Gründen vom Markt genommen werden soll.

Bislang hatten nur Unternehmen den Weg des sogenannten „Opt-out" gewählt, wenn ihr neues Arzneimittel keinen Zusatznutzen attestiert bekam. Das war etwa der Fall bei Boheringers Trajenta® (Linagliptin) und GSKs Trobalt® (Retigabin).