FDA wehrt sich gegen Aufweichung von Standards

In ihrem Bericht listet die FDA nun 22 Arzneimittel auf, bei denen erst groß angelegte Phase-3-Studien aufgedeckt haben, dass die Arzneimittel entweder nicht wirksam oder nicht sicher sind. So habe in 14 Fällen die Phase-3-Studie die in kleineren Kohorten zuvor festgestellte Wirksamkeit nicht bestätigen können, in einem Fall die Sicherheit des Arzneimittels und in sieben Fällen beides. In zwei Fällen habe die Phase-3-Studie sogar aufgezeigt, dass die Symptome, gegen die sich die Arzneimittel richteten, sich noch verschärften.

„Der Zweck dieser Einzelfallstudien ist es, einen Blick darauf zu werfen, welche Erkenntnisse Phase-3-Studien generieren können“, schreibt die FDA – „und Wege aufzuzeigen, wie die Ergebnisse von Phase-2-Studien alleine in die Irre führen können“. Sie habe die Beispiele aus einer „Vielzahl“ weiterer Kandidaten ausgewählt, „um eine möglichst große Bandbreite von Erkrankungen, Patienten-Typen sowie Arzneimittel-Arten und Formulierungen zu repräsentieren.“ Die Vorsicht in den besprochenen Fällen hätte Patienten davor bewahrt, Arzneimittel zu nehmen, die ihnen nicht geholfen oder sie sogar unnötigen Gesundheitsgefahren ausgesetzt hätten.

Die meisten Arzneimittel funktionieren nicht

Gleichzeitig betont die Behörde, dass ohnehin die Arzneimittelzulassung zunehmend flexibler werde – und nicht-traditionelle Studien-Designs und Datenquellen auch in Phase-3-Studien Berücksichtigung fänden. Doch diese Studien – mit angemessenen Dauer und Umfang – blieben der „Gold-Standard“, um herauszufinden, ob Arzneimittel ein akzeptierbares Nutzen-Risiko-Profil haben.

„Die meisten neuen Arzneimittel funktionieren nicht“, betonte der Chemiker Derek Lowe in seinem beim Fachmagazin „Science Translational Medicine“ angesiedelten Blog. „Wenn wir das System ‚befreien‘ wollen, um neue Arzneimittel mehr Leuten zur Verfügung zu stellen, werden wir vielmehr mehr Menschen – und Krankenversicherungen – für Arzneimittel zahlen lassen, die nichts verändern“, erklärte er – „oder die ihren Gesundheitszustand sogar verschlechtern“. Aufwändige klinische Studien seien nicht nur wissenschaftlich nötig, sondern es sei auch „ethisch nicht akzeptierbar“, anders vorzugehen.