Gentherapie für 2,1 Millionen Dollar: Teuerstes Arzneimittel zugelassen

Bei der Novartis-Gentherapie bekommen die Patienten einmalig funktionsfähige Kopien des Gens verabreicht. In klinischen Tests mit dem Medikament hätten Patienten Besserungen gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht zu erwarten seien. So hätten 13 von 21 Kindern, die vor dem sechsten Lebensmonat behandelt worden waren, bis zum Alter von 14 Monaten keine permanente Atemtherapie benötigt. Zehn hätten gelernt, zumindest kurzzeitig selbstständig zu sitzen.

Zu den größten Risiken der Behandlung gehört laut Novartis eine schwere Beschädigung der Leber. Weitere Nebenwirkungen seien ein Anstieg bestimmter Leberenzyme und Übelkeit. „Patienten mit SMA haben nun eine weitere Behandlungsoption, die das Fortschreiten der Erkrankung bremst und die Überlebenschancen verbessert", sagte Peter Marks von der FDA.

In Deutschland steht zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie derzeit lediglich Nusinersen (Spinraza) zur Verfügung. Demnächst könnte noch eine weitere Therapieoption zur Verfügung stehen, so hat die EMA vor wenigen Monaten der dem oralen Roche-Medikament Risdiplam den PRIME-Status erteilt.