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USA
Gentherapie für 2,1 Millionen Dollar: Teuerstes Arzneimittel zugelassen
Berlin - 27.05.2019, 12:45 Uhr
![Novartis hat in den USA die Zulassung für die Gentherapie Zolgensma bei der schweren Erbkrankheit spinale Muskelatrophie erhalten. ( r / Foto: imago images /Rainer Unkel)](https://www.deutsche-apotheker-zeitung.de/_Resources/Persistent/d/b/5/c/db5c9f0fdad6301a06b58cea4a3f6149ddbf409b/imago54086524h%20%281%29.jpg%20Rainer%20Unkel%20imago%20images-4180x2346-637x358.jpg)
Novartis hat in den USA die Zulassung für die Gentherapie Zolgensma bei der schweren Erbkrankheit spinale Muskelatrophie erhalten. ( r / Foto: imago images /Rainer Unkel)
SMA: Eine schwere, seltene Erkrankung
Nach Angaben von Novartis kommt etwa 1 von 10 000 Kindern mit einer Spinalen Muskelatrophie auf die Welt. Säuglinge, die mit genetisch bedingter spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1auf die Welt kommen, erleben selten das zweite Lebensjahr. Da im Krankheitsverlauf meist auch die Atemmuskulatur beeinträchtigt wird, sind die Betroffenen häufig auf eine Beatmungstherapie angewiesen. Die Erkrankung geht auf ein fehlerhaftes Gen zurück: Das SMN1-Gen (Survival-of-Motorneurons-Gens 1) bildet ein Protein, das für den Erhalt der Motoneuronen nötig ist.
Zolgensma soll defektes Gen ersetzen
Bei der Novartis-Gentherapie bekommen die Patienten einmalig funktionsfähige Kopien des Gens verabreicht. In klinischen Tests mit dem Medikament hätten Patienten Besserungen gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht zu erwarten seien. So hätten 13 von 21 Kindern, die vor dem sechsten Lebensmonat behandelt worden waren, bis zum Alter von 14 Monaten keine permanente Atemtherapie benötigt. Zehn hätten gelernt, zumindest kurzzeitig selbstständig zu sitzen.
Zu den größten Risiken der Behandlung gehört laut Novartis eine schwere Beschädigung der Leber. Weitere Nebenwirkungen seien ein Anstieg bestimmter Leberenzyme und Übelkeit. „Patienten mit SMA haben nun eine weitere Behandlungsoption, die das Fortschreiten der Erkrankung bremst und die Überlebenschancen verbessert", sagte Peter Marks von der FDA.
In Deutschland steht zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie derzeit lediglich Nusinersen (Spinraza) zur Verfügung. Demnächst könnte noch eine weitere Therapieoption zur Verfügung stehen, so hat die EMA vor wenigen Monaten der dem oralen Roche-Medikament Risdiplam den PRIME-Status erteilt.
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