GKV-Spitzenverband wirft Zolgensma-Hersteller „unverantwortliche Inaktivität“ vor

Das Gentherapeutikum Zolgensma^® (Onasemnogene Abeparvovec-xioi) ist auf eine sehr kleine Patientengruppe zugeschnitten: Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren, die an der genetisch bedingten spinalen muskulären Atrophie (SMA) leiden. In den USA ist das Arzneimittel seit Mai 2019 zugelassen. Es muss nur einmal angewendet werden und kostet in den USA rund zwei Millionen Dollar. In Europa ist Zolgensma^® noch nicht zugelassen. Doch die Eltern mit kleinen, an SMA erkrankten Kindern täten viel dafür, schon jetzt in den Genuss dieser Behandlung zu kommen. Zwar gibt es mit Spinraza^® auch hierzulande eine zugelassene Therapie gegen die Erkrankung – aber dieses Arzneimittel ist regelmäßig anzuwenden. Einige Familien haben die Medien genutzt, um ihr Anliegen in die Öffentlichkeit zu bringen. Das setzt die Krankenkassen unter Druck. In zwei Fällen haben sich Kassen bereits zur Kostenübernahme bereit erklärt.

Kürzlich schrieben verschiedene Kassenverbände, der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) und der Verband der Universitätsklinika Deutschlands an Bundesgesundheitsminister Jens Spahn (CDU) und schilderten die Situation aus ihrer Sicht. Sie sprachen unter anderem von einer „beispiellosen Medienkampagne“ und wollten Spahn dazu bewegen, sich bei Novartis für ein Härtefallprogramm einzusetzen. 

Tatsächlich schrieb kurze Zeit später Thomas Steffen, Staatssekretär im Bundesgesundheitsministerium, in diesem Sinne an Novartis. Novartis, das sich Zolgensma^® übrigens nicht durch eigene Forschung, sondern durch einen Zukauf des US-Unternehmen Avexis gesichert hat, verwies jedoch darauf, dass es derzeit Anfragen aus aller Welt bekomme. Nicht nur in Deutschland wartet noch auf die Zulassung – auch andernorts wünscht man schon jetzt einen Zugang zu dem neuartigen Arzneimittel. Daher will Novartis ein internationales Härtefallprogramm auflegen – das brauche aber eine gewisse Vorbereitungszeit, so das Unternehmen.