Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei Zolgensma

Nicht immer liegen bei Zulassung eines Arzneimittels vollständige klinische Daten vor, die dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) erlauben, dessen Zusatznutzen zu beurteilen. Das gilt vor allem für Arzneimittel mit bedingter Zulassung, mit Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen und für Arzneimittel gegen seltene Leiden, sogenannte Orphan Drugs.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) will nun durch eine anwendungsbegleitende Datenerhebung dieser Krux begegnen. Dadurch will man vorhandene Wissenslücken schließen, während gleichzeitig Patienten in der Gesetzlichen Krankenversicherung die betreffenden Arzneimittel bereits erhalten. Damit werde möglichst früh eine bessere Datenbasis zur Bewertung des Zusatznutzens geschaffen, erklärt der G-BA in einer Mitteilung vom Donnerstag.

„Aus Gründen der Patientensicherheit ist es gerade bei Arzneimitteln, die trotz schwacher Studienlage unter atypischen Umständen zugelassen worden sind, von immenser Bedeutung, dass eine Datenerhebung zur weiteren Beurteilung des Nutzens oder Schadens möglichst früh beginnt und die Anwendung der Therapie auch an die Behandlungseinrichtungen gebunden wird, die an der Datenerhebung mitwirken. Für Zolgensma, eine erst kürzlich zugelassene Gentherapie gegen spinale Muskelatrophie, hat der G-BA heute erstmals die Erforderlichkeit einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung festgestellt, da bislang keine aussagekräftigen Daten für die Beurteilung des langfristigen Nutzens oder Schadens der Behandlung vorliegen und vergleichende Daten zu Therapiealternativen fehlen“, erklärt Professor Josef Hecken, Unparteiischer Vorsitzender des G-BA und Vorsitzender des Unterausschusses Arzneimittel. Der G-BA habe in diesem Fall das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit den Vorbereitungen für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung beauftragt.

Die anwendungsbegleitende Datenerhebung zum Zweck der Nutzenbewertung läuft zulasten des pharmazeutischen Herstellers. Der G-BA kann frühestens zum Zeitpunkt des erstmaligen Inverkehrbringens des entsprechenden Arzneimittels die Datenerhebung verlangen.

Das Verfahren gliedert sich in drei große Schritte. Zunächst muss festgestellt werden, ob eine anwendungsbegleitende Datenerhebung überhaupt erforderlich ist. Dabei stützt man sich auf Informationen aus Studienberichten und auf mögliche Evidenzlücken aus dem Zulassungsverfahren. Durch einen fachlichen Austausch mit dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI) will der G-BA zudem eine doppelte Datenerhebung vermeiden. Stellt das Beschlussgremium des G-BA fest, dass eine anwendungsbegleitende Datenerhebung erforderlich ist, werde der Unterausschuss Arzneimittel mit der Vorbereitung eines Konzeptentwurfs beauftragt, informiert der G-BA. Die wissenschaftliche Ausarbeitung des Konzeptentwurfs fällt dem G-BA oder dem IQWiG im Auftrag des G-BA  zu. Folgende Punkte sollen darin enthalten sein: 

• die Anforderungen an Art, Dauer und Umfang der Datenerhebung, 
• die Fragestellung, die Gegenstand der Datenerhebung und Auswertungen sein soll, einschließlich der zu erfassenden patientenrelevanten Endpunkte, 
• die Methodik der Datenerhebung sowie der Auswertung durch den pharmazeutischen Unternehmer.