2021 – was kommt an neuen Arzneimitteln?

Ein weiteres Viertel der neuen Arzneimittel 2021 dürfte gegen unterschiedliche Krebserkrankungen gerichtet sein, erwartet der Verband forschender Arzneimittelhersteller. Unter anderem könnten zwei neue CAR-T-Zell-Therapien zur Behandlung von Mantelzelllymphomen oder Multiplem Myelom möglich werden. Die EU-Kommission erteilte am 15.Dezember 2020 Tecartus^® mit dem Wirkstoff Brexucabtagen Autoleucel von Kite Pharma EU B.V die bedingte Zulassung, eingesetzt wird es zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom. Idecabtagen Vicleucel könnte in diesem Jahr Eingang in die Therapie des Multiplen Myeloms finden. Ein weiterer Wirkstoff zur Behandlung des Multiplen Myeloms, Isatuximab (Sarclisa^®), ist hingegen bereits zugelassen, wartet aber noch auf Markteinführung durch Sanofi. Eingesetzt wird Isatuximab in Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason.

Brust, Lunge und Haarzellleukämie

Andere neue Krebsmedikamente könnten bei Patienten mit ganz unterschiedlichen Krebsarten zur Anwendung kommen, berichtet der vfa. Weit fortgeschritten und mit bereits erteilter „Positive Opinion“ der EMA sind Trastuzumab deruxtecan (Enhertu^®) gegen unresezierbaren, metastasierten, HER2-positiven Brustkrebs (Daiichi Sankyo und AstraZeneca) und Tucatinib (Tukysa^®) von Pfizer und Seattle Genetics. Moxetumomab pasudotox in Lumoxity^® könnte die EU-Zulassung bei vorbehandelter Haarzellleukämie (AstraZeneca und Innate Pharma) erteilt werden und bei nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) und Schilddrüsenkrebs könnte Selpercatinib (Retsevmo^®) noch in diesem Jahr zugelassen werden. Eine vollständige Übersicht zum jeweiligen Entwicklungsstand findet sich auf der Homepage des vfa.

Steutel dazu: „Auf Patienten und ihre Tumorerkrankung zugeschnittene Therapien sind wesentlich dafür, dass sich in der laufenden ,Nationalen Dekade gegen Krebs' wirklich die Chancen der Betroffenen verbessern können.“

Seltene Stoffwechselstörungen und weitere Erkrankungen

Tausende angeborene Stoffwechselstörungen sind laut vfa bis heute nicht ursächlich behandelbar. 2021 soll sich das durch Medikamente unter anderem für Patienten mit Hyperoxalurie Typ 1 (Oxalsäure-Überproduktion) ändern, hier ist Lumasiran (Oxlumo) zugelassen. Neue Optionen sollen auch Patient:innen mit Hutchinson-Gilford-Progerie (beschleunigte Alterung) helfen (Lonafarnib) oder den Leptin-Rezeptor- und Proopiomelanocortinmangel (der zu starkem Übergewicht führt) bessern (Setmelanotid).

Für Patienten mit metachromatischer Leukodystrophie oder angeborenem Mangel an L-Aminosäuren-Decarboxylase könnten Gentherapien verfügbar werden. Wie bei anderen Gentherapien auch, sollen sie mit dem Ziel eingesetzt werden, durch eine einmalige Behandlung die Situation der Behandelten nachhaltig zu verbessern.

Alle diese Medikamente haben von der EU den Orphan Drug-Status erhalten, weil sie eine wesentlich verbesserte Behandlungsmöglichkeit für die betreffende seltene Krankheit in Aussicht stellen. Ob das der Fall ist, wird stets vor der Zulassung nochmals eingehend geprüft.

Zum breit gefächerten Spektrum neuer Medikamente von 2021 könnten auch Mittel gehören, die mit einem neuen Wirkprinzip gegen schwere Depression oder überhöhten Cholesterinspiegel eingesetzt werden können. So ist beispielsweise Esketamin-Nasenspray (Spravato^®) bei therapieresistenten Depressionen bereits zugelassen, doch die Markteinführung bislang nicht erfolgt. Auch zur Dauertherapie von Multipler Sklerose und für die Kurzzeitnarkose könnten neue Arzneimittel herauskommen. Bei MS erhielt Ofatumumab, wie Ocrelizumab (Ocrevus^®) in den USA bereits die Zulassung zur Behandlung remittierend schubförmiger Multipler Sklerose, bei der EMA hat Novartis zu Zulassungsunterlagen eingereicht.