Massengeschäft und Coronakrise

Im vergangenen Jahr hatte vor allem die Corona-Pandemie die Europäische Arzneimittelagentur voll im Griff. Und die EMA ist das Problem tatkräftig angegangen, wie in dem jetzt veröffentlichten Annual Report 2020 nachzulesen ist.

Bereits am 4. Februar 2020 aktivierte sie ihren Plan zum Management neu entstehender Gesundheitsbedrohungen und zur Förderung der Entwicklung potenzieller Impfstoffe oder Behandlungen für Patienten mit COVID-19. Im April 2020 etablierte sie die COVID-19 EMA Pandemie Task Force (COVID-ETF).

Bis Ende 2020 waren 75 beschleunigte wissenschaftliche Beratungsverfahren (scientific advice) abgeschlossen worden. Zu diesem Zeitpunkt hatten bereits zwei COVID-19-Arzneimittel eine bedingte Zulassung erhalten, nachdem sie vorher einen sogenannten Rolling Review durchlaufen hatten, das Therapeutikum Veklury^® von Gilead und der Impfstoff Comirnaty^® von Biontech und Pfizer. Drei weitere, Modernas mRNA-1273 COVID-19-Impfstoff sowie die Vektorvakzine von AstraZeneca/Universität Oxford und von Johnson & Johnson, waren ebenfalls schon „ante portas“. Im September 2020 befürwortete die EMA außerdem die Verwendung des Corticosteroids Dexamethason bei der Behandlung von hospitalisierten COVID-19 Patienten, die eine Sauerstofftherapie benötigen.

Wie schon in den Jahren zuvor, nehmen Krebsarzneimittel mit 21 positiven Stellungnahmen die größte Gruppe ein, gefolgt vom Indikationsbereich Hämatologie/Hämostaseologie (14), Pneumologie/Allergologie (12), Infektionen (11), Endokrinologie (7) sowie Immunologie/Rheumatologie/Transplantation, Neurologie und Impfstoffe (jeweils 6).

Als besonderen Fortschritt in ihren jeweiligen therapeutischen Bereichen hebt die Agentur unter anderem die Onkologika Blenrep^® gegen multiples Myelom und Tecartus^® zur Behandlung von Menschen mit rezidivierendem oder refraktärem Mantelzelllymphom hervor, daneben die erste Triple-Kombination gegen zystische Fibrose Kaftrio^® und die erste Dreier-Kombi gegen Asthma bronchiale Enerzair^® Breezhaler^® mit einem elektronischen Sensor, der die Nutzungsdaten erfasst, Zolgensma^® zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie bei Babys und Kleinkindern sowie den ersten Glucagon-like peptide (GLP-1)-Rezeptoragonisten zur oralen Anwendung bei Erwachsenen mit unzureichend kontrolliertem Typ-2-Diabetes Rybelsus^®. Auch die Kombinationsregime Zabdeno^® und Mvabea^® zur aktiven Immunisierung gegen Ebola sowie Rekambys^® und Vocabria^® als erste langwirksame Injektionsbehandlung von HIV-1-Patienten werden eigens angesprochen. 

Sechs Arzneimittel erhielten eine Zulassungsempfehlung nach einer beschleunigten Bewertung (innerhalb von maximal 150 statt 210 Tagen) und für 13 wurde für eine bedingte Zulassung (CMA) empfohlen (darunter auch Veklury^® und Comirnaty^®). Das heißt, dass die Firmen noch Daten nachliefern müssen, um eine vollgültige zentrale Genehmigung zu bekommen.

Fünf Medikamente (Elzonris^®, Lumoxiti^®, Mvabea^®, Obiltoxaximab SFL^® und Zabdeno^®) wurden unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen, ein Weg, der beschritten werden kann, wenn auch auf längere Sicht keine ausreichenden Daten generiert werden können.

Bei den Arzneimitteln für neuartige Therapien setzte sich der Aufwärtstrend seit 2017 fort. Acht Anträge wurden im Jahr 2020 eingereicht, die meisten in den vergangenen fünf Jahren. Drei ATMPs wurden zur Zulassung empfohlen (die Gentherapeutika Libmeldy^® und Zolgensma^® sowie das CAR-T-Zelltherapeutikum Tecartus^®).

Außerdem feierte die EMA am 26. Januar 2020 ihr 25-jähriges Bestehen und im Dezember 2020 wurde die europäische Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Regulation) 20 Jahre alt. Seitdem hat die EMA mehr als 2.300 Medikamenten den Orphan-Drug-Status zugebilligt, und bis Ende 2020 waren 192 Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen zugelassen.

Ein weiterer Meilenstein im Jahr 2020 war der 15. Jahrestag der Umsetzung der „SME-Verordnung“, über die kleinere und mittlere Unternehmen (KMU) Zulassungsvergünstigungen erhalten und beim Umgang mit dem komplexen EU-Regulierungssystem für Arzneimittel unterstützt werden können. 

Insgesamt wurden bis Ende 2020 rund 1.900 KMU bei der Agentur registriert. 16 Arzneimittel, die im Jahr 2020 eine Zulassungsempfehlung erhielten, waren von KMU entwickelt worden, die höchste Zahl in den vergangenen fünf Jahren. Die Hälfte der Arzneimittel enthielt einen neuen Wirkstoff.