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Muskelerkrankung
Spinale Muskelatrophie
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Tofersen als Innovation bei amyotropher Lateralsklerose
Der neue Wirkstoff Tofersen (Qalsodi®) ist zur Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) indiziert. Das Antisense-Oligonukleotid kann bei Patienten mit Vorliegen einer Mutation... » Weiterlesen
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Wie sich die moderne Wirkstoffentwicklung auf Wissenschaft, Lehre und Gesellschaft auswirkt
Ein Credo des Curriculums für das Pharmaziestudium ist stets, dass man nicht nur für die Apotheke ausbildet, sondern (auch) für die pharmazeutische Industrie, also die Wirkstoffforschung, das ... » Weiterlesen
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Wandel in der pharmazeutischen Chemie
Ein Credo des Curriculums für das Pharmaziestudium ist stets, dass man nicht nur für die Apotheke ausbildet, sondern (auch) für die pharmazeutische Industrie, also die Wirkstoffforschung, das ... » Weiterlesen
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Neugeborenen-Screening auf Vitamin-B12-Mangel bringt Vorteile
Bei Neugeborenen-Screening wird anhand weniger Blutstropfen überprüft, ob bestimmte Erkrankungen beim Kind vorliegen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (... » Weiterlesen
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Wie lassen sich Gentherapeutika künftig finanzieren?
Zolgensma sorgte 2019 als teuerstes Arzneimittel der Welt für Schlagzeilen und hitzige Diskussionen. Doch seitdem mehren sich die zugelassenen Gentherapeutika mit schwindelerregenden Preisen. Für ... » Weiterlesen
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Ivosidenib – viertes Orphan Drug mit erheblichem Zusatznutzen
Wenn bei Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie eine Mutation des Enzyms Isocitrat-Dehydrogenase vorliegt, ist das keine gute Nachricht für deren Prognose. Es ist von einer palliativen ... » Weiterlesen
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Informationen über unerwünschte Wirkungen
AMK/ck | In der Rubrik „Wichtige Mitteilungen“ informiert die Arzneimittelkommission der Deutschen Apotheker (AMK) über Fälle, in denen die Arzneimittelsicherheit infrage gestellt oder gefä... » Weiterlesen
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Gene steuern mittels RNA
Dem Körper messenger-RNA zu geben, die zur gezielten Produktion bestimmter Proteine führt, ist nur ein Weg, Ribonukleinsäuren therapeutisch zu nutzen. Er wurde erfolgreich bei der Entwicklung der ... » Weiterlesen
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Leberversagen mit Todesfolge unter Zolgensma
Unter der Therapie mit Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma) sind zwei Fälle von akutem Leberversagen mit Todesfolge aufgetreten. Ein jetzt veröffentlichter Rote-Hand-Brief informiert über ... » Weiterlesen
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Arzneimittel-Studien für Kinder am Uniklinikum Heidelberg
Die meisten Arzneimittelstudien werden ausschließlich an Erwachsenen vorgenommen. Am Universitätsklinikum Heidelberg gibt es nun ein „Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum“ (... » Weiterlesen
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Novartis ist umsatzstärkster Konzern
Zehn Konzerne vereinigen im deutschen Pharmamarkt 43 Prozent des Umsatzes auf sich. An der Spitze sowohl im Apotheken- als auch im Klinikbereich steht dabei das Schweizer Unternehmen Novartis. Das ... » Weiterlesen
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Zahl der Woche: 146 Verfahren
g-ba/ral | Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat zum Jahreswechsel einen Blick darauf geworfen, wie viele neue Arzneimittel er im Jahr 2021 bewertet hat. Er kommt auf die Rekordsumme von 146 ... » Weiterlesen
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Das waren die pharmazeutischen Top-Themen im Jahr 2021
In der Pharmazie ist viel passiert 2021. DAZ.online bietet zum Jahreswechsel einen Überblick über die pharmazeutischen Top-Themen des vergangenen Jahres » Weiterlesen
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Neue Arzneimittel 2021
mn/ck | 2021 war ein ergiebiges Jahr: 48 neue Wirkstoffe konnten wir vorstellen. Vom Gentherapeutikum Libmeldy®, das bei Leukodystrophie körperliche Beeinträchtigungen reduziert, über das Antikö... » Weiterlesen
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G-BA erkennt erheblichen Zusatznutzen für Libmeldy
Die zur Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie (MLD) eingesetzte Gentherapie Libmeldy (Atidarsagen Autotemcel) bringt dem G-BA zufolge einen erheblichen Zusatznutzen für Kinder mit MLD, die... » Weiterlesen
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