Diese Arzneimittel könnten 2018 auf den Markt kommen

Seltene Erkrankungen

In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Doch der Begriff „selten“ ist relativ angesichts der Tatsache, dass es nach Information des Bundesministeriums für Gesundheit 8000 Erkrankungen dieser Definition gibt. In Deutschland leben etwa vier Millionen Menschen mit sehr unterschiedlichen seltenen Erkrankungen (orphan diseases). Die Zulassung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen unterliegen bei den Behörden einem speziellen Verfahren. Gemäß den Angaben des vfa könnten 2018 neue Medikamente gegen Morbus Wilson, Mukopolysaccharidose VII, eine bestimmte Form der Mukoviszidose, sowie gegen seltene Krebserkrankungen wie das multiple Myelom zur Verfügung stehen.

Im Oktober vergangenen Jahres hat die EMA beispielsweise einer neuen Gentherapie gegen Morbus Wilson, die an der molekularen Ursache der Kupferspeicherkrankheit angreift, den Orphan-Drug-Status zugesprochen. Bei Wilson-Patienten liegt ein Gendefekt des Kupfer transportierenden Enzyms P-Typ-ATPase (ATP7B) vor, wodurch sich das Metall in toxischen Mengen in den Leberzellen anhäufen kann. Der adeno-assoziierte Virus VTX-801 von Vivet Therapeutics soll das fehlende Gen für den Kupfertransporter zu den Leberzellen transportieren. Bislang liegen jedoch keine klinischen Studien mit Patienten vor.