Neue Gentherapie soll 850.000 US-Dollar kosten

Im Dezember 2017 hat die US-Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) die Gentherapie Luxturna von Spark Therapeutics zur Behandlung einer seltenen, erblich bedingten Augenerkrankung, die zur Blindheit führen kann, zugelassen. Nun hat das Unternehmen aus Philadelphia den endgültigen Preis bekanntgegeben, zu dem Luxturna jenseits des Atlantiks vermarktet beziehungsweise erstattet werden soll: 850.000 US-Dollar. Laut mehreren Medien ist Luxturna damit das teuerste Arzneimittel, das in den USA auf dem Markt ist. 

Jeff Marrazzo, Vorstandschef von Sparks, gab in einem Interview zu bedenken, dass die Patientenzahl in dieser Indikation äußerst gering sei und die Gentherapie mit einer Einmalinjektion einen langanhaltenden Nutzen für die Patienten haben soll: Luxturna, so das Ziel, soll den Betroffenen wieder das Sehen ermöglichen. Zudem liege der nun genannte Preis deutlich unter den Erwartungen vieler Analysten und Investoren, die das Mittel jenseits der 1-Million-Dollar-Marke gesehen haben. Auch Spark selbst hatte vor einiger Zeit einen Preis von einer Million Dollar angekündigt.

„Ich habe den Eindruck, dass wir einen guten Mittelweg gefunden haben“, sagte Marrazzo in dem Gespräch. Der Preis sei eine Balance zwischen dem wirtschaftlichen Wert von Luxturna und dem Ziel, den Patienten Zugang zu diesem Mittel zu ermöglichen.

Rabatt bei verfehlter Wirkung

Um die Erstattung für die Krankenkassen erträglicher zu machen und Preiskritikern den Wind aus den Segeln zu nehmen, teilte Spark zudem mit, Rabatte anzubieten, wenn die therapeutischen Ziele nicht innerhalb von 30 bis 90 Tagen beziehungsweise nach 30 Monaten erreicht würden. Zwar soll eine einmalige Therapie erfolgreich sein, allerdings liegen aus klinischen Tests keine Langzeitergebnisse mit Luxturna vor. Das „Institute for Clinical and Economic Review“, eine gemeinnützige Organisation, schätzt, dass die Behandlung nur zehn Jahre wirkt.