Pharmazie

Begrenzte Optionen

Welche Therapien gibt es für Kinder mit MS?

Stuttgart - 07.12.2018, 09:00 Uhr

3 bis 5 Prozent aller MS-Patienten erkranken im Kindes- oder Jugendalter, zugelassene therapeutische Optionen sind begrenzt. ( r / Foto: Africa Studio / stock.adobe.com)

Zugelassene Arzneimittel und Studien an Kindern sind rar. Auch bei Multipler Sklerose, dabei wird die neurodegenerative, demyelinisierende Erkrankung auch zunehmend im kindlichen Alter diagnostiziert. Fingolimod ist das erste disease-modifying Drug, das bei Kindern mit hochaktiver schubförmiger MS eingesetzt werden darf und bei dem die Wirksamkeit in einer klinischen Studie nachgewiesen wurde. Für mildere Verlaufsformen haben Rebif und Copaxone die Zulassung. Wie sieht die Datenlage für die anderen MS-Arzneimittel aus?

Multiple Sklerose ist die häufigste neurologische Erkrankung des jungen Erwachsenenalters, ihren Erkrankungsgipfel hat die neurodegenerative Erkrankung um das 30. Lebensjahr. Nichtsdestotrotz trifft MS auch Kinder. Bei etwa 3 bis 5 Prozent der Erkrankten liegt eine pädiatrische MS vor, diese Patienten zeigen die ersten MS-Symptome vor dem 17. Lebensjahr. Ein Krankheitsbeginn vor dem zehnten Lebensjahr ist jedoch selten (0,09/100.000). Auffällig ist, dass bei präpubertären MS-Patienten die Geschlechterverteilung einheitlich ist: Mädchen und Jungen erkranken gleich häufig, im Erwachsenenalter trifft eine schubförmig verlaufende MS (Relapsing Multiple Sclerosis, RMS) Frauen dreimal häufiger als Männer.

Grundsätzlich scheint es sich bei pädiatrischer MS und der MS im Erwachsenenalter um die gleiche Erkrankung zu handeln, die jedoch in Bezug auf klinische Symptomatik, Verlauf und Therapie altersabhängige Besonderheiten aufweist. Kindliche oder jugendliche Patienten weisen mehr Läsionen im MRT und eine höhere Schubrate auf als Erwachsene. Laut der S1-Leitlinie Pädiatrische Multiple Sklerose aus dem Jahr 2016 liegt die mittlere Schubrate bei pädiatrischen MS-Patienten bei 1,9 im ersten Jahr nach Manifestation, 0,7 im zweiten und 0,4 im dritten. Jedoch bilden sich die Symptome im jungen Alter schneller und vollständiger zurück. Somit schreitet die Behinderung langsamer fort, und es dauert in der Regel 20 Jahre, bis eine das Alltagsleben einschränkende Behinderung (EDSS 4) eintritt. Da jedoch die Krankheit bereits im Kindes- oder Jugendalter startete, bedeutet dies, dass die Patienten trotz langsamer fortschreitender Behinderung dennoch einen den erwachsenen Patienten vergleichbaren Behinderungsgrad zehn Jahre früher erreichen.

Was ist der EDSS?

Der EDSS (Expanded Disability Status Scale) bewertet den Schweregrad der Behinderung bei Patienten mit Multipler Sklerose. Die Skala reicht von null bis zehn (in 0,5-er Schritten) und bewertet Störungen in unterschiedlichen Funktionellen Systemen (FS) des Körpers:

Pyramidenbahn, zum Beispiel Lähmungen,
Kleinhirn, zum Beispiel Störungen des Bewegungsablaufs, Tremor,
Hirnstamm, zum Beispiel Sprach- und/oder Schluckstörungen,
Sensorium, zum Beispiel verminderter Berührungssinn,
Blasen- und Mastdarmfunktion, zum Beispiel Harn- und/oder Stuhlinkontinenz,
Sehfunktion, zum Beispiel eingeschränktes Gesichtsfeld,
Zerebrale Funktionen, zum Beispiel Wesensveränderung, Demenz.

Je nach Anzahl der betroffenen Funktionsbereiche und dem Ausmaß der Einschränkung erfolgt die Abstufung von EDSS null (keine Symptome, kein Funktionsbereich betroffen) bis EDSS zehn (Tod durch MS).

PPMS im Kindesalter äußerst selten

Im absoluten Gros der Fälle erkranken Kinder oder Jugendliche an einer schubförmigen MS. Eine primär progrediente Multiple Sklerose (PPMS) ist in diesem Alter eine Rarität. Auch im adulten Alter trifft eine primär progrediente MS nur etwa 10 bis 15 Prozent der MS-Erkrankten.

Bei Kindern ist der erste Schub häufig polyfokal mit motorischen Störungen, Ataxie, Sphinkterstörungen aber auch kognitiven Problemen. Bei Jugendlichen dagegen stehen monosymptomatische Schübe im Vordergrund, die insbesondere mit Optikusneuritiden, sensiblen Ausfällen und Parästhesien aber auch Lähmungen einhergehen.