Das waren die wichtigsten Pharma-Innovationen im Jahr 2019

In dem Dokument hebt die EMA einige Neuentwicklungen besonders hervor, die nach Einschätzung der Agentur signifikante Fortschritte in ihren jeweiligen Anwendungsbereichen mit sich bringen:

• Im Bereich Onkologie gehört dazu der Proteinkinase-Inhibitor Larotrectinib (Vitrakvi), die erste gewebeunabhängige Behandlung in der EU für solide Tumoren mit einer neurotrophen Tyrosin-Rezeptor-Kinase(NTRK)-Genfusion. Solche Gene kommen bei einer Reihe seltener Krebsarten sehr häufig vor.
• Andexanet alfa (Ondexxya), eine rekombinante Form des humanen FXa Proteins, wird als Antidot bei erwachsenen Patienten angewendet, die mit den Antikoagulantien Apixaban oder Rivaroxaban behandelt werden, wenn aufgrund lebensbedrohlicher oder nicht kontrollierbarer Blutungen eine Aufhebung der Gerinnungshemmung erforderlich ist.
• Das Gentherapeutikum Zyntelgo wird angewendet für die Behandlung von Patienten mit Beta-Thalassämie, einer seltenen Erbkrankheit, die schwere Blutarmmut auslöst. Es hebt den zugrundeliegenden Gendefekt auf und soll regelmäßige Bluttransfusionen entbehrlich machen.
• Baqsimi mit dem Peptidhormon Glucagon ist die erste nicht-parenterale Therapieform zur Behandlung von schwerer Hypoglykämie bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 4 Jahren mit Diabetes mellitus.
• Zynquista mit dem Wirkstoff Sotagliflozin, einem dualen Inhibitor von Natrium-Glucose-Cotransporter Typ 1 (SGLT1) und SGLT2, wird zur Verbesserung der Blutzuckerkontrolle ergänzend zu einer Insulintherapie bei übergewichtigen Erwachsenen mit Typ-1-Diabetes mellitus angewendet, die trotz optimaler Insulintherapie keine adäquate Blutzuckereinstellung erreichen.
• Sixmo ist ein subkutanes Implantat für die Substitutionstherapie bei Opioidabhängigkeit. Es enthält Buprenorphin, das über einen Zeitraum von sechs Monaten langsam freigegeben wird.
• Mit Epidyolex hat der Cannabis-Wirkstoff Cannabidiol erstmalig in der EU erfolgreich ein Zulassungsverfahren durchlaufen. Es wird zusammen mit Clobazam eingesetzt für die adjuvante Behandlung von Krampfanfällen, im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) oder dem Dravet-Syndrom (DS).
• Darüber hinaus hebt die EMA die erste Zulassung für einen Ebola-Impfstoff als besonderes Highlight im Jahr 2019 hervor. Ervebo (rVSVΔG-ZEBOV-GP) ist indiziert für die aktive Immunisierung von Personen ab 18 Jahren zum Schutz vor der Ebola-Viruskrankheit (EVD), die durch das Zaire-Ebola-Virus verursacht wird.