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Seltene Erbkrankheit
Der RNA dazwischenfunken: So wirkt Onpattro bei Transthyretin-Amyloidose
Berlin - 27.03.2019, 12:45 Uhr
Kampf der Messenger-RNA: Der als RNA-Interferenz bezeichnete physiologische Prozess wird beim Wirkmechanismus von Onpattro ausgenutzt. Kleine RNA-Stücke stören die Ablesung der Messenger-RNA. (s / Foto: imago)
Heimbehandlung nach drei Klinikanwendungen möglich
Onpattro® ist als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung auf dem Markt. Der Wirkstoff liegt in Lipid-Nanopartikeln verkapselt vor. Die Infusion soll alle drei Wochen erfolgen. Nachdem die Therapie in der Klinik von einem mit dem Krankheitsbild vertrautem Arzt eingeleitet wurde und der Patient drei Anwendungen nacheinander gut vertragen hat, kann die Behandlung auch zu Hause von medizinischem Fachpersonal weitergeführt werden. Hersteller Alnylam hat für die Heimbehandlung einige Verhaltensregeln für Patienten zusammengefasst.
Prämedikation gegen Nebenwirkungen
In Studien war Onpattro® sehr häufig mit infusionsbedingten Reaktionen verbunden, die sich unter anderem durch Schmerzen am ganzen Körper, Übelkeit oder Schwindelgefühle äußern. Deshalb erhält der Patient vor jeder Infusion eine Prämedikation, die aus einem intravenösen Corticosteroid, einem intravenösen H1- und einem intravenösen H2-Blocker, sowie einer Paracetamoltablette besteht.
Für Mitbewerber „Tegsedi“ Zusatznutzen „nicht quantifizierbar"
Am vergangenen Freitag hat der G-BA auch den Beschluss für ein weiteres Orphan Drug bei hereditärer Transthyretin vermittelter Amyloidose veröffentlicht. Und zwar für das Antisense-Oligonukleotid Inotersen (Tegsedi®) von Akcea Therapeutics, das an die Messenger-RNA bindet und die Translation des Transthyretin-Proteins hemmt.
Der G-BA betrachtet den Zuatznutzen von Tegsedi® als „nicht quantifizierbar“. In der Zulassungsstudie Neuro TTR seien fünf Todesfälle unter Inotersen und keiner unter Placebo aufgetreten. Da nicht abschätzbar sei, ob die Todesfälle auf das Medikament zurückzuführen sind, sei keine abschließende Bewertung möglich, schreibt der G-BA in seiner Begründung. An dieser Stelle ist anzumerken, dass andere Parameter wie etwa die Lebensqualität sich in der Studie unter der Behandlung signifikant verbessert hatten.
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